Análisis de subgrupos y otros (malos) usos de los datos de referencia en ensayos clínicos

Área de la Ciencia:

• Metodología de ensayos clínicos Metodología de ensayos clínicos.
• La bioestadística es la bioestadística.
• Investigaciones Médicas Informes de Investigación Médica

Sus antecedentes:

• Los datos de referencia en ensayos clínicos controlados sirven para múltiples propósitos, incluida la descripción de la población, la evaluación de la comparabilidad del grupo de tratamiento y el ajuste del factor pronóstico.
• La utilización efectiva de los datos de referencia es esencial para el diseño e interpretación de ensayos clínicos robustos.
• Las evaluaciones anteriores de las prácticas de datos basales en los informes de ensayos clínicos importantes fueron limitadas.

Objetivo del estudio:

• Evaluar el alcance y la calidad de la utilización de los datos de referencia en los informes de ensayos clínicos importantes.
• Para identificar las prácticas comunes y las deficiencias en la presentación de informes de análisis de datos de referencia.
• Proporcionar recomendaciones para mejorar los estándares de información estadística en ensayos clínicos.

Principales métodos:

• Una revisión sistemática de 50 informes de ensayos clínicos consecutivos publicados en cuatro revistas médicas importantes entre julio y septiembre de 1997.
• Extracción de datos utilizando un formulario estandarizado para tabular los usos de los datos de referencia.
• El análisis se centró en la presentación de informes de comparabilidad de referencia, métodos de aleatorización, ajuste de covariante y análisis de subgrupos.

Principales resultados:

• La mayoría de los ensayos presentaron tablas de comparabilidad al inicio, a menudo excesivamente grandes, con un uso inadecuado de las pruebas de significación en aproximadamente la mitad.
• Los métodos de aleatorización, incluida la estratificación, se describieron con frecuencia de manera pobre, y los criterios para el ajuste covariado no fueron claros.
• Los hallazgos de subgrupos fueron comunes (dos tercios de los informes), pero a menudo carecían de pruebas estadísticas adecuadas para la interacción y suficiente poder estadístico.

Conclusiones:

• Los ensayos clínicos requieren planes de análisis estadístico predefinidos para la utilización de los datos de referencia, en particular para los análisis ajustados por covariantes y de subgrupos.
• Son necesarios mejores estándares de información estadística por parte de los investigadores y las revistas.
• Se recomienda precaución al interpretar los hallazgos de los subgrupos debido a las limitaciones comunes en su capacidad de presentación de informes y estadística.