Stiripentol en la epilepsia mioclónica grave en la infancia: un ensayo aleatorizado controlado con placebo dedicado al síndrome. El grupo de estudio STICLO

Área de la Ciencia:

• Neurología Pediátrica.
• Farmacología Farmacología.
• Investigación de la epilepsia en la investigación de la epilepsia.

Sus antecedentes:

• El estiripentol, un inhibidor del citocromo P450, demostró efectos antiepilépticos potenciales en la epilepsia mioclónica grave en la infancia (SMEI).
• Estudios abiertos anteriores sugirieron eficacia cuando se combina con clobazam y valproato.

Objetivo del estudio:

• Confirmar la eficacia antiepiléptica del estiripentol como terapia complementaria en niños diagnosticados con IEME.
• Para evaluar la eficacia del estiripentol en un ensayo aleatorizado, controlado con placebo.

Principales métodos:

• Un ensayo doble ciego controlado con placebo que involucró a 41 niños con SMEI.
• Los pacientes recibieron placebo o estiripentol como complemento al valproato y al clobazam durante dos meses.
• La reducción de las convulsiones se evaluó comparando la frecuencia de las convulsiones clónicas o tónico-clónicas durante el período de tratamiento con una línea de base de un mes.

Principales resultados:

• Se observó una tasa de respuesta significativamente mayor (71% frente a 5%) en el grupo de estiripentol en comparación con el placebo.
• Quince pacientes tratados con stiripentol experimentaron una reducción de la frecuencia de las convulsiones superior al 50%, y nueve de ellos se liberaron de las convulsiones.
• El tratamiento con estiripentol resultó en un cambio del -69% en la frecuencia de las convulsiones desde el inicio, frente al +7% para el placebo (p<0.0001).

Conclusiones:

• La adición de estiripentol demuestra una eficacia antiepiléptica significativa en niños con SMEI.
• Los hallazgos apoyan el valor de centrar la investigación en síndromes específicos de epilepsia, ya que incluso pequeñas poblaciones de pacientes pueden revelar la eficacia del tratamiento.
• Se justifica una mayor investigación sobre el estiripentol para tipos específicos de epilepsia.