Imatinib para la enfermedad sistémica de mastocitos

Área de la Ciencia:

• Hematología Hematología.
• Oncología Oncología.
• Farmacología Farmacología.

Sus antecedentes:

• La enfermedad sistémica de mastocitos (SMCD, por sus siglas en inglés) es una condición rara que a menudo es impulsada por mutaciones en el proto-oncogén del c-kit.
• Imatinib es un inhibidor de la tirosina quinasa conocido por apuntar a c-kit y ha demostrado eficacia en ciertas neoplasias malignas.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la eficacia y seguridad de imatinib en pacientes adultos con enfermedad sistémica sintomática de mastocitos.
• Evaluar las tasas de respuesta y los resultados clínicos en pacientes tratados con imatinib en diferentes dosis.

Principales métodos:

• Un estudio prospectivo en el que participaron 12 pacientes adultos con SMCD sintomática.
• Los pacientes recibieron imatinib en dosis diarias de 100 mg o 400 mg.
• La respuesta se evaluó por parámetros clínicos, histológicos y hematológicos, incluida la citorreducción de mastocitos y la eosinofilia.

Principales resultados:

• El cincuenta por ciento (5 de cada 10 pacientes evaluables) demostró una respuesta mensurable a imatinib.
• Cuatro pacientes lograron una citorreducción significativa de mastocitos, y dos lograron una remisión clínica e histológica completa.
• Tres de cada cinco pacientes con eosinophilia lograron una completa remisión clínica y hematológica. Los no respondedores poseían la mutación D816V del c-kit.

Conclusiones:

• Imatinib demuestra una actividad clínica significativa en la enfermedad sistémica de mastocitos.
• El fármaco parece ser eficaz contra la enfermedad de tipo salvaje impulsada por c-kit, con eficacia limitada en pacientes que albergan la mutación c-kit D816V.
• Imatinib puede inhibir el papel promotor del crecimiento del tipo silvestre c-kit o apuntar a otras quinasas oncogénicas en SMCD.