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Updated: Jul 6, 2026

Live Cell Calcium Imaging Combined with siRNA Mediated Gene Silencing Identifies Ca2+ Leak Channels in the ER Membrane and their Regulatory Mechanisms
Published on: July 7, 2011
El silenciamiento terapéutico de un gen endógeno mediante la administración sistémica de siRNAs modificados
Jürgen Soutschek1, Akin Akinc, Birgit Bramlage
1Alnylam Europe AG, Fritz-Hornschuch-Str. 9, 95326 Kulmbach, Germany. jsoutschek@alnylam.de
Los ARN cortos de interferencia modificados químicamente (siRNA) silenciaron eficazmente los genes de la apolipoproteína B (apoB) en ratones después de la inyección intravenosa. Este avance demuestra el potencial terapéutico de la interferencia del ARN para el tratamiento de enfermedades causadas por objetivos no farmacológicos.
Área de la Ciencia:
- La bioquímica es la bioquímica.
- Biología Molecular Biología Molecular
- Genética La genética.
Sus antecedentes:
- La interferencia de ARN (RNAi) ofrece una estrategia terapéutica prometedora para silenciar los genes causantes de enfermedades, especialmente los objetivos "no farmacológicos".
- Un desafío significativo en la terapia de ARNi es la administración eficiente in vivo de agentes terapéuticos.
- Las terapias convencionales como las moléculas pequeñas y los anticuerpos monoclonales a menudo son ineficaces contra ciertos genes diana.
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