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Updated: Jul 19, 2026
10:19
Neurodegeneration in an Animal Model of Chronic Amyloid-beta Oligomer Infusion Is Counteracted by Antibody Treatment Infused with Osmotic Pumps
Published on: August 14, 2016
Deficiencia de alfa1-antitripsina por deficiencia de alfa1-antitripsina por deficiencia de alfa1-antitripsina por
James K Stoller1, Loutfi S Aboussouan
1Department of Pulmonary, Allergy, and Critical Care Medicine, Cleveland Clinic Foundation, 9500 Euclid Avenue, Cleveland, OH 44195, USA. stollej@ccf.org
Lancet (London, England)
|June 28, 2005
Resumen
La deficiencia de alfa1-antitripsina (AATD) es una condición genética que causa enfermedad hepática y pulmonar. El aumento de los niveles de AAT con terapia derivada del plasma puede retrasar la disminución de la función pulmonar en pacientes con AATD.
Área de la Ciencia:
- La genética y la medicina pulmonar.
- Bioquímica y Biología Molecular.
Sus antecedentes:
- La deficiencia de alfa1-antitripsina (AATD) es un trastorno hereditario que afecta aproximadamente a 1 de cada 2000-5000 personas.
- Las manifestaciones clínicas incluyen enfermedad hepática y enfisema de aparición temprana, principalmente debido a la reducción de la protección pulmonar contra la neutrófila elastasa.
- La mutación del alelo Z común en el gen SERPINA 1 deteriora los niveles séricos de alfa1-antitripsina (AAT) al causar la retención intracelular de polímeros de AAT en los hepatocitos.
Objetivo del estudio:
- Evaluar la eficacia y seguridad del aumento de los niveles séricos de alfa1-antitripsina en individuos con AATD.
- Evaluar el impacto de la terapia de aumento de AAT en el deterioro de la función pulmonar y otros resultados clínicos.
- Para abordar las incertidumbres restantes con respecto a la rentabilidad de este tratamiento.
Principales métodos:
- Revisión de la evidencia existente sobre la terapia de aumento de AAT utilizando alfa1-antitripsina purificada de plasma humano agrupado.
- Análisis de estudios que evalúan las concentraciones de AAT en el suero y el líquido epitelial en respuesta al tratamiento.
- Evaluación de los datos sobre la función pulmonar, las tasas de infección y la supervivencia en pacientes tratados.
Principales resultados:
- La terapia de aumento de la AAT eleva las concentraciones de AAT en el suero y el líquido del revestimiento epitelial por encima del umbral protector de 11 micromol/L.
- La evidencia indica que el tratamiento es seguro y puede ralentizar la tasa de deterioro de la función pulmonar.
- Los beneficios potenciales incluyen la reducción de las tasas de infección y la mejora de la supervivencia, aunque la rentabilidad sigue siendo una preocupación.
Conclusiones:
- La terapia de aumento con alfa1-antitripsina derivada del plasma es un tratamiento específico para AATD que aborda la deficiencia subyacente.
- La terapia es prometedora para mitigar el daño pulmonar y mejorar los resultados clínicos en individuos afectados.
- Se necesita más investigación para establecer definitivamente la relación costo-efectividad de la terapia de aumento de AAT a largo plazo.
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