Trasplante de células madre hematopoyéticas no mieloablativas para el lupus eritematoso sistémico

Área de la Ciencia:

• Inmunología Inmunología.
• Hematología Hematología.
• Reumatología Reumatología.

Sus antecedentes:

• El lupus eritematoso sistémico (LES) es una enfermedad autoinmune controlada con inmunosupresores.
• Un subconjunto de pacientes con LES presentan enfermedad refractaria a pesar de los tratamientos convencionales.
• Se necesitan nuevas estrategias terapéuticas para el SLE severo y resistente al tratamiento.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la seguridad y eficacia de la inmunosupresión intensa con soporte autólogo de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés) en pacientes con LES grave y refractaria.
• Evaluar los resultados, incluida la supervivencia, la actividad de la enfermedad y la función de los órganos después de la HSCT.

Principales métodos:

• Un ensayo de un solo brazo en el que participaron 50 pacientes con LES grave refractario a las terapias estándar.
• Se realizó HSCT autólogo no mieloablativo después de la movilización de células madre y el enriquecimiento ex vivo.
• El tratamiento consistió en ciclofosfamida y globulina de antitimocitos equinos, seguido de una infusión de células madre.

Principales resultados:

• Cuarenta y ocho pacientes completaron HSCT; la mortalidad relacionada con el tratamiento fue del 4% (2/50).
• La tasa de supervivencia global a 5 años fue del 84%, con una probabilidad de supervivencia libre de enfermedad del 50% .
• Se observaron mejoras significativas en el Índice de Actividad de la Enfermedad del LES (SLEDAI), los marcadores serológicos (ANA, ADN anti-ds) y la función orgánica.

Conclusiones:

• La HSCT no mieloablativa autóloga puede mejorar la actividad de la enfermedad y mejorar la función de los órganos en el LES refractario al tratamiento.
• Los datos preliminares no aleatorizados apoyan la HSCT como una opción viable para el LES severo.
• Se justifica una investigación adicional en un ensayo aleatorizado para confirmar estos hallazgos.