Ensayos con células madre embrionarias para la degeneración macular: un informe preliminar

Área de la Ciencia:

• Oftalmología Oftalmología.
• La Medicina Regenerativa es una Medicina Regenerativa.
• Biología de las células madre Biología de las células madre

Sus antecedentes:

• Las células madre embrionarias humanas (hESC) fueron descubiertas hace 13 años.
• Este informe detalla el primer trasplante de células derivadas de hESC en pacientes humanos.
• El estudio se centra en el epitelio pigmentario de la retina (RPE) derivado de hESC para el tratamiento de enfermedades de ceguera.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la seguridad y tolerabilidad del trasplante subretinal de EPR derivado de hESC.
• Evaluar la eficacia potencial de la hESC-RPE en pacientes con distrofia macular de Stargardt y degeneración macular seca relacionada con la edad.
• Establecer protocolos clínicos para el trasplante de hESC-RPE.

Principales métodos:

• Se iniciaron dos estudios clínicos prospectivos (ClinicalTrials.gov: NCT01345006, NCT01344993) que también se realizaron en los Estados Unidos.
• Trasplante subretinal de >99% de células RPE puras, controladas y diferenciadas por el HESC.
• Exámenes oftalmológicos preoperatorios y postoperatorios que incluyen agudeza visual, angiografía con fluoresceína, TCO y pruebas de campo visual.

Principales resultados:

• Las células hESC-RPE trasplantadas se integraron en la capa de RPE del huésped y persistieron.
• No se observaron signos de hiperproliferación, tumorigenicidad o rechazo inmune en los pacientes dentro de los 4 meses.
• La agudeza visual mejoró en ambos pacientes; el paciente de Stargardt mejoró de los movimientos de la mano a 20/800, y el paciente con DMAE mejoró de 21 a 28 letras ETDRS.

Conclusiones:

• Las células RPE derivadas de hESC son seguras y bien toleradas en pacientes con distrofias maculares.
• Las primeras pruebas sugieren un potencial para la mejora de la visión y el rescate de los fotorreceptores.
• Las futuras estrategias terapéuticas apuntan a una intervención más temprana en la progresión de la enfermedad.