Pruebas de ensayos clínicos que apoyan la aprobación de la FDA de nuevos agentes terapéuticos, 2005-2012

Área de la Ciencia:

• Farmacología Farmacología.
• Los ensayos clínicos son ensayos clínicos.
• Ciencias de la Regulación Ciencias de la Regulación

Sus antecedentes:

• Los médicos y los pacientes a menudo asumen la seguridad y eficacia bien entendidas de los medicamentos recientemente aprobados.
• La fuerza real de las pruebas de ensayos clínicos que sustentan las decisiones de aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) no se ha evaluado sistemáticamente.

Objetivo del estudio:

• Para caracterizar el diseño y las características de los ensayos de eficacia fundamentales utilizados para la aprobación de la FDA de nuevos agentes terapéuticos.
• Evaluar la calidad de la evidencia que respalda las aprobaciones recientes de medicamentos.

Principales métodos:

• Un análisis transversal de los documentos de la FDA disponibles públicamente para los nuevos agentes terapéuticos aprobados entre 2005 y 2012.
• Los ensayos fundamentales se clasificaron por características de diseño: aleatorización, cegamiento, comparador y punto final del ensayo (sustituto, resultado clínico o escala clínica).
• También se analizaron el número de pacientes, la duración del ensayo y las tasas de finalización.

Principales resultados:

• 448 ensayos clínicos fundamentales apoyaron 206 indicaciones para 188 nuevos agentes.
• La mayoría de los ensayos fueron aleatorizados, doble ciego y utilizaron comparadores activos o con placebo.
• Una proporción significativa de las indicaciones (36,8%) fueron aprobadas en base a un solo ensayo.
• Casi la mitad de las indicaciones (45,3%) se basó exclusivamente en puntos finales sustitutos, mientras que el 33,3% utilizó resultados clínicos.
• Las características del ensayo variaron según el área terapéutica, el estado huérfano y la designación de aprobación acelerada.

Conclusiones:

• La calidad y el diseño de la evidencia de ensayos clínicos fundamentales que apoyan las aprobaciones de la FDA para nuevos agentes terapéuticos muestran una variación considerable.
• Esta heterogeneidad en la fuerza de la evidencia tiene implicaciones significativas para la toma de decisiones clínicas por parte de pacientes y médicos.
• Una mayor evaluación de la calidad de la evidencia es crucial para el uso informado de nuevos medicamentos.