Trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas versus ciclofosfamida de pulso intravenoso en esclerosis...

Área de la Ciencia:

• Inmunología Inmunología.
• Hematología Hematología.
• Reumatología Reumatología.

Sus antecedentes:

• La terapia inmunosupresora en dosis altas y el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (HSCT) han demostrado potencial en ensayos tempranos para la esclerosis sistémica.
• La esclerosis sistémica es una enfermedad autoinmune crónica caracterizada por fibrosis y anomalías vasculares.

Objetivo del estudio:

• Para comparar la eficacia y seguridad del trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (HSCT) frente a 12 pulsos intravenosos mensuales de ciclofosfamida en pacientes con esclerosis sistémica cutánea difusa temprana.
• Para evaluar la supervivencia libre de eventos a largo plazo y la mortalidad relacionada con el tratamiento en pacientes sometidos a HSCT frente a la terapia con ciclofosfamida.

Principales métodos:

• El estudio empleó un diseño de fase 3, multicéntrico, aleatorizado (1:1), de etiqueta abierta (estudio ASTIS) en 29 centros en 10 países.
• 156 pacientes con esclerosis sistémica cutánea difusa temprana fueron asignados al azar para recibir HSCT o ciclofosfamida.
• La supervivencia libre de eventos, definida como el tiempo hasta la muerte o la insuficiencia orgánica mayor persistente, fue el criterio de valoración primario.

Principales resultados:

• Un total de 156 pacientes fueron asignados al azar; 79 recibieron HSCT y 77 recibieron ciclofosfamida.
• Durante un seguimiento mediano de 5,8 años, se produjeron 22 eventos en el grupo HSCT frente a 31 en el grupo de ciclofosfamida.
• Mientras que la HSCT mostró una mayor mortalidad relacionada con el tratamiento en el primer año (16,5% frente a 10,4%), resultó en una supervivencia libre de eventos a largo plazo significativamente mejor (razones de riesgo de 0,35 a los 2 años y 0,34 a los 4 años).

Conclusiones:

• El trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (HSCT) se asocia con un aumento de la mortalidad temprana relacionada con el tratamiento en pacientes con esclerosis sistémica.
• Sin embargo, la HSCT confiere un beneficio significativo de supervivencia libre de eventos a largo plazo, lo que la convierte en una opción terapéutica viable para pacientes seleccionados.
• Los hallazgos apoyan la HSCT como una estrategia de tratamiento potencialmente superior para la esclerosis sistémica cutánea difusa temprana a pesar de los riesgos iniciales.