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Updated: Apr 16, 2026

A Familial Hypercholesterolemia Human Liver Chimeric Mouse Model Using Induced Pluripotent Stem Cell-derived Hepatocytes
Published on: September 15, 2018
Anacetrapib como terapia modificadora de lípidos en pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigótica
John J P Kastelein1, Joost Besseling1, Sukrut Shah2
1Department of Vascular Medicine, Academic Medical Center, University of Amsterdam, Amsterdam, The Netherlands.
Anacetrapib redujo significativamente el colesterol LDL en pacientes con hipercolesterolemia familiar. Se necesitan más estudios para confirmar si esto reduce los eventos cardiovasculares.
Área de la Ciencia:
- Medicina Cardiovascular La medicina cardiovascular es una especialidad de la salud.
- Farmacología Farmacología.
Sus antecedentes:
- La hipercolesterolemia familiar (FH) requiere bajas concentraciones de colesterol LDL (LDL-C).
- Los tratamientos actuales a menudo no logran alcanzar los niveles objetivo de LDL-C en pacientes con HF.
- Los inhibidores de la proteína de transferencia del éster de colesterol (CETP) pueden reducir el LDL-C cuando se usan con estatinas.
Objetivo del estudio:
- Evaluar la seguridad y eficacia de anacetrapib, un inhibidor de la CETP.
- Para evaluar el efecto del anacetrapib en el colesterol LDL en pacientes heterocigotos con HF.
Principales métodos:
- Un estudio de fase 3 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo.
- Los pacientes de 18 a 80 años de edad con HF heterocigótica recibieron anacetrapib (100 mg) o placebo durante 52 semanas.
- Resultado primario: cambio porcentual en el colesterol LDL respecto al valor basal.
Principales resultados:
- Anacetrapib redujo el promedio de LDL-C en un 36,0% en comparación con el placebo durante 52 semanas.
- La diferencia en la reducción de LDL-C entre anacetrapib y placebo fue de -39.7% (p<0.0001).
- Los eventos cardiovasculares aumentaron ligeramente en el grupo de anacetrapib, pero las tasas de eventos adversos fueron similares.
Conclusiones:
- El tratamiento con anacetrapib durante un año fue bien tolerado en pacientes heterocigotos con HF.
- Anacetrapib logró reducciones sustanciales en la concentración de LDL-C.
- Un estudio de resultados en curso determinará si estas reducciones de LDL-C se traducen en menos eventos cardiovasculares.
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