Eltrombopag para niños con trombocitopenia inmune crónica (PETIT2): ensayo aleatorizado, multicéntrico, controlado...

Área de la Ciencia:

• Hematología pediátrica
• Farmacología
• Ensayos clínicos

Sus antecedentes:

• La trombocitopenia inmune crónica (ITP) afecta a los niños, afectando el recuento de plaquetas.
• Eltrombopag, un agonista de los receptores de la trombopoyetina, está aprobado para el tratamiento de la PTI en adultos.
• La eficacia y la seguridad del tratamiento pediátrico de la ITP requieren más investigación.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la seguridad y eficacia de eltrombopag en niños con PTI crónica.
• Evaluar la capacidad de eltrombopag para lograr y mantener un recuento plaquetario adecuado en pacientes pediátricos.

Principales métodos:

• Un estudio multicéntrico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo (PETIT2) en el que participaron 92 pacientes pediátricos (1-17 años).
• Los pacientes recibieron eltrombopag o placebo durante 13 semanas, seguido de un período de tratamiento abierto con eltrombopag.
• Resultado primario: proporción de pacientes que alcanzaron un recuento de plaquetas ≥50×10^9/ L durante ≥6 semanas entre las semanas 5 y 12.

Principales resultados:

• El 40% de los pacientes tratados con eltrombopag lograron el resultado primario frente al 3% de los pacientes tratados con placebo (OR 18,0, p=0, 0004).
• Las respuestas plaquetarias fueron consistentes en todas las cohortes de edad (12-17, 6-11, 1-5 años).
• Las tasas de hemorragia fueron más bajas en el grupo de eltrombopag; no se produjeron muertes, neoplasias malignas o trombosis.

Conclusiones:

• Eltrombopag es una opción terapéutica adecuada para niños con PTI sintomática crónica, que induce respuestas plaquetarias sostenidas.
• El medicamento demostró un perfil de seguridad favorable en pacientes pediátricos, sin que se identificaran nuevos problemas de seguridad.