Trasplante de células madre hematopoéticas autólogas para la enfermedad de Crohn refractaria: un ensayo clínico...

Área de la Ciencia:

• Gastroenterología
• Inmunología
• Medicina del trasplante

Sus antecedentes:

• La enfermedad de Crohn es una enfermedad inflamatoria intestinal crónica.
• Los casos refractarios a menudo tienen una calidad de vida deteriorada y opciones de tratamiento limitadas.
• El trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) ha sido explorado como una terapia potencial.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la eficacia y seguridad de la HSCT autólogo en pacientes adultos con enfermedad de Crohn refractaria.
• Para comparar la THS con la terapia convencional en un ensayo clínico aleatorizado.

Principales métodos:

• Se realizó un ensayo clínico aleatorizado de grupos paralelos en 11 unidades de trasplante europeas.
• Los pacientes con enfermedad de Crohn refractaria recibieron inmunoablación y HSCT o tratamiento estándar (HSCT diferido).
• El criterio primario de valoración fue la remisión sostenida de la enfermedad al año, definida por criterios clínicos, endoscópicos y radiológicos.

Principales resultados:

• La remisión sostenida de la enfermedad a 1 año se logró en el 8,7% de los pacientes con HSCT frente al 4,5% de los controles (P=0,60).
• Más pacientes con HSCT interrumpieron las terapias inmunosupresoras (61% frente a 23%, P=. 01).
• Los eventos adversos graves fueron más altos en el grupo HSCT, con una muerte reportada.

Conclusiones:

• La HSCT autóloga no condujo a una mejora estadísticamente significativa en la remisión sostenida de la enfermedad para la enfermedad de Crohn refractaria a los 1 años.
• El procedimiento se asoció con una toxicidad significativa.
• La evidencia actual no apoya el uso generalizado de la HSCT en esta población de pacientes.