Romiplostim en niños con trombocitopenia inmune: estudio aleatorizado de fase 3, doble ciego, controlado con placebo

Área de la Ciencia:

• Hematología pediátrica
• Farmacología
• Ensayos clínicos

Sus antecedentes:

• La trombocitopenia inmune (ITP) persistente o crónica en niños puede ser sintomática.
• El romiplostim, un agonista de los receptores de la trombopoyetina, es una posible opción de tratamiento para la PTI.
• Este estudio evaluó la seguridad y eficacia de romiplostim en niños con ITP de más de 6 meses.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la seguridad y eficacia de romiplostim en niños diagnosticados con trombocitopenia inmune durante más de seis meses.
• Determinar la tasa de respuesta plaquetaria duradera en pacientes pediátricos tratados con romiplostim en comparación con el placebo.

Principales métodos:

• Estudio aleatorizado de fase 3, doble ciego, en el que participaron 62 niños (1-17 años) con ITP.
• Los participantes recibieron romiplostim semanalmente (n=42) o placebo (n=20) durante 24 semanas, con la dosis de romiplostim ajustada semanalmente (1-10 μg/ kg).
• Endpoint primario: respuesta plaquetaria duradera (número de plaquetas ≥50 × 10^9/ L sin medicación de rescate durante 6 de las últimas 8 semanas).

Principales resultados:

• Romiplostim logró una respuesta plaquetaria duradera en el 52% de los pacientes, en comparación con el 10% en el grupo placebo (p=0,002).
• Se notificaron reacciones adversas graves en el 24% del grupo de romiplostim frente al 5% del grupo de placebo; el dolor de cabeza y la trombocitosis estuvieron relacionados con el tratamiento en un paciente.
• Ningún paciente interrumpió el estudio debido a eventos adversos.

Conclusiones:

• Romiplostim demostró una alta tasa de respuesta plaquetaria en niños con trombocitopenia inmune crónica.
• El estudio no indicó nuevas señales de seguridad asociadas con el uso de romiplostim en esta población pediátrica.
• Se están realizando estudios adicionales para evaluar la eficacia a largo plazo, la seguridad y las tasas de remisión.