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Updated: May 12, 2026
Induction of Alloantigen-specific Anergy in Human Peripheral Blood Mononuclear Cells by Alloantigen Stimulation with Co-stimulatory Signal Blockade
Published on: March 14, 2011
Inmunoablación y trasplante autólogo de células madre hemopoiéticas para la esclerosis múltiple agresiva: ensayo
Harold L Atkins1, Marjorie Bowman2, David Allan1
1Ottawa Hospital Research Institute, Ottawa, ON, Canada; The Ottawa Hospital Blood and Marrow Transplant Program, Ottawa, ON, Canada; Department of Medicine, University of Ottawa, Ottawa, ON, Canada.
El trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (aHSCT) detuvo la inflamación del sistema nervioso central en pacientes con esclerosis múltiple. Este innovador tratamiento condujo a una recuperación sostenida y sin recaídas hasta 13 años después del trasplante.
Área de la Ciencia:
- Neurología
- Inmunología
- Trasplante de células madre
Sus antecedentes:
- La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad inflamatoria crónica del sistema nervioso central.
- Los tratamientos actuales tienen como objetivo controlar la recaída de la enfermedad, pero a menudo requieren una administración continua.
- El trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (aHSCT) ha demostrado ser prometedor en el tratamiento de la EM.
Objetivo del estudio:
- Evaluar la eficacia a largo plazo de la terapia inmunoablativa seguida de una ECS en pacientes con esclerosis múltiple de mal pronóstico.
- Para determinar si este tratamiento intensivo puede detener la actividad de la enfermedad y promover la recuperación neurológica.
Principales métodos:
- Un ensayo de fase 2, de un solo brazo, en el que participaron 24 pacientes con EM activa y con mal pronóstico.
- Los pacientes recibieron quimioterapia en dosis altas y anticuerpos inmunodeprimentes seguidos de un trasplante de células madre hematopoyéticas autólogas seleccionadas por CD34.
- El resultado primario fue la supervivencia libre de actividad de la esclerosis múltiple, definida por la ausencia de recaídas, nuevas lesiones por resonancia magnética o progresión de la discapacidad.
Principales resultados:
- A los 3 años después del aHSCT, el 69,6% de los pacientes estaban libres de actividad de EM.
- Con un seguimiento de hasta 13 años, no se observaron recaídas ni nuevas lesiones por resonancia magnética.
- La atrofia cerebral disminuyó a tasas comparables a las de los individuos sanos, y el 35% de los pacientes mostraron mejoras en las puntuaciones de discapacidad.
Conclusiones:
- La inmunoablación casi completa seguida de un HSCT es el primer tratamiento que se ha demostrado que detiene toda la actividad inflamatoria detectable del SNC en la EM durante un período prolongado.
- Este enfoque ofrece un potencial significativo para el control de la enfermedad a largo plazo y la recuperación funcional en la esclerosis múltiple agresiva.
- Se necesita más investigación para explorar todo el potencial de esta estrategia terapéutica.
