Desde el mundo del ARN hasta la clínica

Área de la Ciencia:

• La bioquímica
• Biología molecular
• Medicamentos para la salud

Sus antecedentes:

• Las moléculas de ARN poseen una notable versatilidad estructural y funcional.
• Esta versatilidad ha impulsado la investigación en agentes terapéuticos basados en ARN para diversas aplicaciones médicas.

Objetivo del estudio:

• Destacar el creciente papel y el potencial de las terapias de ARN en la práctica clínica.
• Para resumir el panorama actual del desarrollo de fármacos basados en ARN.

Principales métodos:

• Revisión de los ensayos clínicos en curso para varias modalidades terapéuticas de ARN.
• Análisis de la inscripción de pacientes y objetivos terapéuticos en las etapas tardías y tempranas del desarrollo.

Principales resultados:

• Múltiples terapias de ARN, incluidos los ARN mensajeros, los ARN pequeños que interfieren y los aptameros, se encuentran en ensayos clínicos de última etapa.
• Cientos de pacientes están participando en ensayos para el cáncer, trastornos renales y hepáticos, y enfermedades oculares y cardiovasculares.

Conclusiones:

• Las terapias de ARN representan una clase de agentes en rápido avance con un potencial clínico significativo.
• Se espera que los resultados positivos de los ensayos impulsen el desarrollo y la adopción futuros de medicamentos basados en ARN.