Efecto de la deutetrabenazina en la corea en pacientes con enfermedad de Huntington: ensayo clínico aleatorizado

Área de la Ciencia:

• Neurología
• Farmacología
• La genética

Sus antecedentes:

• La enfermedad de Huntington (HD) es un trastorno neurodegenerativo progresivo caracterizado por una disfunción motora, cognitiva y psiquiátrica.
• La corea, movimientos involuntarios, rápidos e irregulares, es un síntoma motor prominente de la EH.
• Los tratamientos actuales para la corea en la EH tienen limitaciones, lo que requiere nuevos enfoques terapéuticos.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la eficacia y seguridad de la deutetrabenazina en el control de la corea asociada a la enfermedad de Huntington.
• Evaluar el impacto de la deutetrabenazina en la función motora, la impresión global del cambio, el funcionamiento físico y el equilibrio en pacientes con EH.

Principales métodos:

• Un ensayo doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo en el que participaron 90 pacientes adultos con enfermedad de Huntington manifiesta y corea significativa.
• Los pacientes fueron asignados al azar para recibir deutetrabenazina o placebo, con un ajuste de dosis durante 8 semanas, seguido de un período de mantenimiento de 4 semanas.
• El criterio de valoración primario de la eficacia fue el cambio en la puntuación máxima total de coreas desde el inicio hasta el tratamiento de mantenimiento.

Principales resultados:

• El tratamiento con deutetrabenazina dio lugar a una reducción estadísticamente significativa de la gravedad de la corea en comparación con el placebo (diferencia media de -2,5 unidades, P < 0,001).
• Se observaron tasas más altas de éxito del tratamiento en el grupo de deutetrabenazina basadas en la Impresión Global de Cambio del Paciente (51% frente a 20%) y la Impresión Global de Cambio Clínica (42% frente a 13%).
• Se observó un beneficio modesto en el funcionamiento físico (SF-36) con deutetrabenazina, mientras que el equilibrio (prueba de equilibrio de Berg) no mostró diferencias significativas entre los grupos. Las tasas de eventos adversos fueron comparables.

Conclusiones:

• La deutetrabenazina demostró una eficacia significativa en la mejora de los signos motores de la corea en pacientes con enfermedad de Huntington durante un período de tratamiento de 12 semanas.
• Se encontró que el perfil de seguridad de la deutetrabenazina era similar al del placebo, sin aumento significativo de los eventos adversos como la depresión o la ansiedad.
• Se requiere una investigación adicional para determinar la importancia clínica a largo plazo y la seguridad de la deutetrabenazina para el tratamiento de la enfermedad de Huntington.