Células madre neurales humanas en pacientes con ictus isquémico crónico (PISCES): estudio de fase 1, realizado por...

Área de la Ciencia:

• La neurociencia
• La Medicina Regenerativa
• Neurología Clínica

Sus antecedentes:

• CTX0E03 es una línea de células madre neurales humanas utilizada para desarrollar CTX-DP para terapia alogénica.
• Los estudios preclínicos en ratas mostraron una mejora de la función sensorimotora dependiente de la dosis después de un accidente cerebrovascular con CTX-DP.
• Estos hallazgos dieron lugar a una investigación sobre la seguridad y tolerabilidad de CTX-DP en pacientes humanos con ictus.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la seguridad y tolerabilidad de CTX-DP en pacientes que han sufrido un accidente cerebrovascular isquémico.
• Evaluar los cambios neurológicos y los eventos adversos después de la administración intracerebral de CTX-DP.

Principales métodos:

• Se realizó un estudio abierto de escalada de dosis en un solo sitio.
• 11 pacientes varones (mayores de 60 años) con discapacidad estable después de un accidente cerebrovascular isquémico recibieron dosis únicas de CTX-DP (2-20 millones de células) mediante inyección estereotáctica en el putamen.
• Los parámetros de seguridad incluyeron eventos adversos y evaluaciones neurológicas durante un período de seguimiento de 2 años.

Principales resultados:

• No se observaron eventos adversos inmunológicos o relacionados con las células en los 11 participantes.
• Se observaron reacciones adversas relacionadas con el procedimiento o debidas a comorbilidades.
• Cinco pacientes mostraron hiperintensidad por resonancia magnética ponderada por T2 alrededor de las vías de inyección.
• Se observó una mejora mediana de 2 puntos en la puntuación NIHSS a los 2 años.

Conclusiones:

• Se encontró que las dosis únicas intracerebrales de CTX-DP, hasta 20 millones de células, eran seguras y bien toleradas en pacientes con ictus isquémico crónico.
• Las mejoras neurológicas observadas sugieren que el CTX-DP es prometedor para el tratamiento de pacientes con accidente cerebrovascular.
• Basándose en estos hallazgos preliminares de seguridad y eficacia, se justifica una mayor investigación clínica de CTX-DP para el accidente cerebrovascular.