Masitinib para el tratamiento de la mastocitosis sistémica indolente severamente sintomática: estudio aleatorizado,...

Área de la Ciencia:

• Hematología
• En el campo de la oncología
• Farmacología

Sus antecedentes:

• La mastocitosis sistémica indolente (ISM) y la mastocitosis sistémica humeante (SMM) son afecciones crónicas que afectan significativamente la calidad de vida del paciente.
• Masitinib se dirige a las quinasas KIT y LYN, actores clave en la patogénesis de ISM y SMM.
• Los tratamientos previos para pacientes con síntomas severos que no respondieron a la atención estándar fueron subóptimos.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la seguridad y eficacia de masitinib en comparación con el placebo en pacientes con MIS o MMS graves.
• Evaluar la eficacia de masitinib en pacientes refractarios a los tratamientos sintomáticos existentes.

Principales métodos:

• Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de fase 3 incluyó a 135 adultos con MIS o MMS en 15 países.
• Los pacientes recibieron masitinib por vía oral (6 mg/ kg/ día durante 24 semanas) o un placebo combinado.
• El criterio de valoración primario fue una respuesta acumulativa en síntomas severos (prurito, enrojecimiento, depresión, fatiga) dentro de las 24 semanas.

Principales resultados:

• Masitinib demostró una tasa de respuesta acumulada significativamente mayor (18, 7%) en comparación con el placebo (7, 4%) para los síntomas graves (p=0, 0076).
• Las reacciones adversas graves comunes con masitinib incluyeron diarrea, erupción cutánea y astenia; sin embargo, no se observaron toxicidades potencialmente mortales.
• La diarrea y la urticaria fueron las reacciones adversas graves más frecuentes, con una muerte no relacionada en el grupo placebo.

Conclusiones:

• Masitinib es una opción de tratamiento eficaz para pacientes con síntomas severos con mastocitosis sistémica indolente o humeante.
• El fármaco fue generalmente bien tolerado, ofreciendo una opción terapéutica viable para esta población de pacientes.