Trasplante de médula para la talasemia después de busulfan y ciclofosfamida

Área de la Ciencia:

• Hematología Hematología.
• Oncología Pediátrica Oncología Pediátrica.
• Inmunología Inmunología.

Sus antecedentes:

• La beta-talasemia homocigótica es un trastorno sanguíneo genético grave que requiere transfusiones de por vida.
• El trasplante de células madre hematopoyéticas alogénicas (HSCT) es una terapia curativa potencial.
• La optimización de los regímenes de acondicionamiento y la inmunosupresión es crucial para los resultados exitosos de la HSCT.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la eficacia y seguridad del trasplante alogénico de médula usando busulfano y ciclofosfamida en pacientes jóvenes con beta-talasemia homocigótica.
• Para evaluar las complicaciones relacionadas con el trasplante, la enfermedad del injerto contra el huésped (GVHD) y las tasas de supervivencia a largo plazo.

Principales métodos:

• 30 pacientes (6 meses a 7 años) con beta-talasemia homocigótica fueron sometidos a HSCT.
• El régimen de acondicionamiento: busulfano (Bu) y ciclofosfamida (Cy) a 16 mg/kg o 14 mg/kg Bu.
• Inmunosupresión después del trasplante: metotrexato (MTX) o MTX y Cy.

Principales resultados:

• La supervivencia actuarial fue del 86% y la supervivencia actuarial libre de enfermedad fue del 73%.
• 23 de los 24 pacientes que recibieron una dosis reducida de Bu (14 mg/kg) sobrevivieron después del trasplante.
• La enfermedad aguda de injerto contra huésped (grado ≥2) se produjo en el 23% de los pacientes con injerto sostenido; la GVHD crónica afectó a 5 pacientes.

Conclusiones:

• La HSCT alogénica con busulfano y ciclofosfamida es un tratamiento eficaz para la beta-talasemia homocigótica en niños.
• Un régimen de acondicionamiento modificado (14 mg/kg Bu) mejoró los resultados de supervivencia.
• El monitoreo cuidadoso de la GVHD es esencial para el manejo a largo plazo de los pacientes.