Siponimod versus placebo en la esclerosis múltiple secundaria progresiva (EXPAND): estudio doble ciego, aleatorizado,...

Área de la Ciencia:

• Neurología
• Inmunología
• Farmacología

Sus antecedentes:

• La esclerosis múltiple progresiva secundaria (SPMS) se caracteriza por la progresión implacable de la discapacidad neurológica.
• Actualmente, no hay tratamientos que demuestren una eficacia consistente en la ralentización de la progresión del SPMS.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la eficacia y seguridad de siponimod, un modulador selectivo de los receptores de esfingosina 1- fosfato (S1P), en la ralentización de la progresión de la discapacidad en pacientes con SPMS.

Principales métodos:

• Un ensayo de fase 3 doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo en el que participaron 1651 pacientes con SPMS en 31 países.
• Los pacientes fueron asignados a recibir siponimod oral (2 mg diarios) o placebo durante un máximo de 3 años.
• El criterio de valoración primario fue el tiempo hasta los 3 meses de progresión confirmada de la discapacidad (CDP).

Principales resultados:

• El tratamiento con Siponimod resultó en una reducción del riesgo relativo del 21% en 3 meses de CDP en comparación con el placebo (razón de riesgo 0,79; p=0,013).
• Los acontecimientos adversos fueron más frecuentes con siponimod, incluyendo linfopenia, enzimas hepáticas elevadas y bradicardia, aunque los acontecimientos graves y las muertes no fueron diferentes.
• La titulación de la dosis inicial mitigó efectivamente los efectos cardíacos.

Conclusiones:

• Siponimod demostró una eficacia significativa en la reducción de la progresión de la discapacidad en el SPMS.
• El medicamento presenta un perfil de seguridad favorable, comparable a otros moduladores S1P, lo que lo convierte en una opción terapéutica prometedora para el SPMS.