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Updated: Jan 24, 2026

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Published on: July 27, 2022
Burosumab versus terapia convencional en niños con hipofosfatemia ligada al X: ensayo aleatorizado, controlado
Erik A Imel1, Francis H Glorieux2, Michael P Whyte3
1Department of Medicine and Department of Pediatrics, Indiana University School of Medicine, Indianapolis, IN, USA.
Burosumab mejoró significativamente la gravedad y el crecimiento del raquitismo en niños con hipofosfatemia ligada al X en comparación con la terapia convencional. Este estudio destaca el burosumab como un tratamiento más eficaz para este trastorno genético raro.
Área de la Ciencia:
- Endocrinología pediátrica
- Trastornos genéticos raros
- Displasias esqueléticas
Sus antecedentes:
- La hipofosfatemia ligada al X (XLH) es un trastorno genético raro caracterizado por un aumento de FGF23, hipofosfatemia, raquitismo y deterioro del crecimiento en niños.
- La terapia convencional incluye fosfato oral y vitamina D activa, pero su eficacia en casos graves es limitada.
Objetivo del estudio:
- Para comparar la eficacia y la seguridad de burosumab, un anticuerpo anti-FGF23, frente a la terapia convencional en el tratamiento de la hipofosfatemia pediátrica ligada al X.
- Evaluar el impacto de burosumab en la gravedad, el crecimiento y los parámetros bioquímicos del raquitismo en niños con XLH.
Principales métodos:
- En un ensayo abierto de fase 3 aleatorizado, controlado con fármacos activos, se incluyó a 61 niños (de entre 1 y 12 años) con XLH.
- Los pacientes fueron asignados al azar para recibir burosumab por vía subcutánea o terapia convencional durante 64 semanas.
- El criterio de valoración primario fue el cambio en la gravedad del raquitismo a la semana 40, evaluado por la puntuación de la Impresión Radiográfica Global de Cambio (RGIC).
Principales resultados:
- El grupo de burosumab mostró una mejora significativamente mayor en la puntuación RGIC a la semana 40 en comparación con el grupo de tratamiento convencional (1, 9 vs 0, 8, p< 0, 0001).
- Los niños tratados con burosumab experimentaron mejoras significativas en la gravedad, el crecimiento y la bioquímica del raquitismo.
- Las reacciones adversas fueron más frecuentes en el grupo de burosumab (59% frente a 22%), pero las reacciones adversas graves fueron similares y no relacionadas con el tratamiento.
Conclusiones:
- Burosumab demuestra una eficacia superior en la mejora de la gravedad y el crecimiento del raquitismo en niños con hipofosfatemia ligada al X en comparación con la terapia convencional.
- Burosumab representa una opción terapéutica prometedora para el tratamiento de la XLH pediátrica, ofreciendo beneficios clínicos significativos.
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