El protocolo de redescubrimiento de fármacos facilita el uso ampliado de los fármacos contra el cáncer existentes

Área de la Ciencia:

• En el campo de la oncología
• La genética
• Farmacología

Sus antecedentes:

• El perfil genético de tumores a gran escala identifica variantes moleculares en las que se puede actuar.
• No se recopilan sistemáticamente los casos de éxito o fracaso en el uso de fármacos no indicados.
• Necesidad de una recogida sistemática de datos en oncología de precisión.

Objetivo del estudio:

• Inicie el protocolo de redescubrimiento de drogas, un ensayo de oncología de precisión adaptativa.
• Identificar las señales de actividad para el uso de fármacos contra el cáncer fuera de la etiqueta en cohortes específicas de pacientes.
• Facilitar el uso definido de medicamentos aprobados más allá de las etiquetas en subgrupos raros de cáncer.

Principales métodos:

• Diseño de ensayo adaptativo de precisión en oncología.
• Inscripción de pacientes con terapias estándar agotadas o rechazadas y variantes viables.
• Tratamiento con terapias dirigidas o inmunoterapia fuera de las etiquetas aprobadas.

Principales resultados:

• La tasa de beneficio clínico global fue del 34% en 215 pacientes tratados (136 en terapia dirigida, 79 en inmunoterapia).
• La duración media del beneficio clínico fue de 9 meses.
• Se identificó una cohorte exitosa de tumores microsatélites inestables tratados con nivolumab (tasa de beneficio del 63%).

Conclusiones:

• El protocolo de redescubrimiento de fármacos facilita el uso de fármacos no autorizados en subgrupos raros de cáncer.
• Identifica las primeras señales de actividad, acelerando la traducción clínica de nuevos conocimientos.
• Crea un repositorio público de conocimientos para futuras decisiones.