Costo-efectividad del tratamiento con Tafamidis para la miocardiopatía amiloide por transtiretina

Área de la Ciencia:

• Medicina cardiovascular
• Farmacoeconomía
• Tratamiento de enfermedades raras

Sus antecedentes:

• Tafamidis está aprobado para la cardiomiopatía amiloide transtiretina, reduciendo la mortalidad y las hospitalizaciones.
• El alto costo de la droga ($ 225,000 / año) plantea preocupaciones sobre su rentabilidad a largo plazo y el impacto presupuestario en los Estados Unidos.
• Este estudio tuvo como objetivo evaluar la viabilidad económica de tafamidis para esta enfermedad rara.

Objetivo del estudio:

• Estimar la rentabilidad de tafamidis en comparación con el tratamiento habitual para la miocardiopatía amiloide transtiretina.
• Evaluar el impacto potencial de tafamidis en el gasto sanitario de los Estados Unidos.
• Determinar la reducción de precios necesaria para que tafamidis cumpla los umbrales de rentabilidad.

Principales métodos:

• Se desarrolló un modelo de Markov utilizando datos del ensayo ATTR-ACT, literatura y reclamos de atención médica.
• El modelo comparó el tratamiento con tafamidis con el tratamiento habitual en pacientes con miocardiopatía amiloide transtiretina de tipo salvaje o variante.
• Se analizaron los coeficientes incrementales de rentabilidad durante toda la vida útil y el impacto presupuestario anual, y se realizaron análisis de sensibilidad.

Principales resultados:

• Se proyecta que Tafamidis aumentará los años de vida ajustados por calidad en 1,29 a un costo incremental de $ 1,135,000, obteniendo un ICER de $ 880,000 / QALY.
• Al precio actual, tafamidis no era rentable en el 0% de las simulaciones, lo que requería una reducción del precio del 92,6% para alcanzar los 100 000 USD/QALY.
• El tratamiento de todos los pacientes elegibles podría aumentar el gasto anual de atención médica de los Estados Unidos en aproximadamente $ 32.3 mil millones.

Conclusiones:

• Tafamidis ofrece beneficios clínicos significativos, pero supera los umbrales de rentabilidad convencionales a su precio actual en Estados Unidos.
• El acceso y la absorción pueden ser limitados sin reducciones sustanciales de costos, similares a otros medicamentos cardiovasculares de alto costo.
• Una disminución significativa del precio del medicamento es esencial para que tafamidis se considere rentable y accesible.