Emulando ensayos clínicos aleatorios con estudios de evidencia no aleatorios del mundo real: primeros resultados de...

Área de la Ciencia:

• Epidemiología
• Economía de la salud y resultados de investigación
• Diseño del ensayo clínico

Sus antecedentes:

• Las agencias reguladoras están explorando estudios no intervencionistas de evidencia del mundo real (RWE) para la evaluación de la efectividad de los productos médicos.
• La iniciativa RCT DUPLICATE emula ensayos controlados aleatorios (ECA) utilizando datos del mundo real para comparar los resultados.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la viabilidad y la precisión de emular ECA utilizando datos de reclamaciones del mundo real.
• Evaluar los resultados cardiovasculares de los medicamentos antidiabéticos y antiplaquetarios mediante la comparación de los estudios de RWE con los ECA correspondientes.

Principales métodos:

• Se replicaron 10 ECA (3 controlados con fármaco activo, 7 controlados con placebo) utilizando datos comerciales y de reclamos de Medicare de los Estados Unidos.
• Criterios de inclusión/exclusión de ECA aplicados, puntos finales y poblaciones de comparación.
• Utilizó puntuación de propensión para más de 120 factores de confusión predefinidos; medidas definidas prospectivamente y protocolos registrados.

Principales resultados:

• Conclusiones reglamentarias acordadas en 6 de las 10 emulaciones.
• Las estimaciones de la relación de riesgo de RWE estuvieron dentro del IC del 95% del ECA en 8 de los 10 estudios.
• Nueve de las 10 replicaciones cumplieron con los criterios de éxito para el acuerdo regulatorio o de estimación, y la mayoría mostró pequeñas diferencias en las estimaciones de efecto.

Conclusiones:

• El acuerdo entre los hallazgos del ECA y el RWE depende de la métrica utilizada.
• El uso de comparadores activos con indicaciones y patrones de uso similares mejora la validez de RWE.
• Se necesitan más ensayos de emulación para determinar la coherencia y los contextos del acuerdo RWE-RCT.