Emulación de ensayos clínicos aleatorios con análisis de bases de datos no aleatorias: resultados de 32 ensayos...

Área de la Ciencia:

• Investigación en servicios de salud
• Estadísticas biológicas
• Farmacoepidemiología

Sus antecedentes:

• Las bases de datos de reclamaciones de seguros ofrecen valiosas pruebas del mundo real (RWE) sobre la eficacia de los productos médicos.
• Persisten preocupaciones con respecto al sesgo potencial en RWE de estudios no aleatorizados debido a la falta de aleatorización y problemas de medición al inicio.

Objetivo del estudio:

• Emular los diseños de 32 ensayos clínicos aleatorizados (ECA) utilizando estudios de bases de datos observacionales.
• Cuantificar el acuerdo entre los resultados de ECA y sus contrapartes de base de datos emuladas.

Principales métodos:

• Se llevaron a cabo estudios de cohorte de nuevos usuarios con puntuación de propensión coincidente en tres bases de datos de reclamos de los Estados Unidos.
• Parámetros de diseño de ECA emulados (población, intervención, comparador, resultado, tiempo [PICOT]) para 30 ECA completados y 2 en curso.
• Registramos los 32 protocolos en ClinicalTrials.gov antes del análisis.

Principales resultados:

• El acuerdo general entre los ECA y las emulaciones de bases de datos mostró una correlación de Pearson de 0,82.
• La concordancia fue mayor (r de Pearson = 0,93) cuando el diseño y las mediciones del ECA fueron muy similares.
• Se observó una concordancia más débil (Pearson r = 0, 53) cuando no era factible una estrecha emulación de los elementos PICOT con los datos de las reclamaciones.

Conclusiones:

• Los estudios RWE pueden alinearse con las conclusiones de los ECA si los diseños y las mediciones se emulan estrechamente.
• Lograr una emulación precisa con los datos de las reclamaciones puede ser un desafío, lo que lleva a una concordancia variada.
• La divergencia en los resultados puede deberse a diferencias de emulación, al azar o a la confusión residual, que son difíciles de aislar.