Refinar el impacto de la evidencia genética en el éxito clínico

Área de la Ciencia:

• Farmacología
• La genética
• Desarrollo de drogas

Sus antecedentes:

• El descubrimiento y desarrollo de medicamentos es costoso, con altas tasas de fracaso (sólo ~ 10% de los programas clínicos obtienen aprobación).
• Se ha demostrado que la evidencia genética humana duplica la tasa de éxito del desarrollo clínico a la aprobación.
• El crecimiento de la evidencia genética en la última década ofrece nuevas oportunidades para comprender los factores de éxito del desarrollo de fármacos.

Objetivo del estudio:

• Aprovechar la evidencia genética reciente para identificar las características que distinguen el éxito del desarrollo clínico de fármacos del fracaso.
• Cuantificar el impacto del apoyo genético en la probabilidad de éxito del mecanismo farmacológico.

Principales métodos:

• Análisis de programas de desarrollo clínico, utilizando una década de crecimiento en evidencia genética humana.
• Estimación de la probabilidad de éxito de los mecanismos farmacológicos con y sin apoyo genético.
• Evaluación de los factores que influyen en el éxito relativo, incluido el área de tratamiento, la fase de desarrollo, la confianza genética, el tamaño del efecto genético, la frecuencia de alelos menores y el año de descubrimiento.

Principales resultados:

• Los mecanismos farmacológicos con apoyo genético demuestran una probabilidad de éxito 2,6 veces mayor en comparación con los que no lo tienen.
• El beneficio del apoyo genético en las tasas de éxito varía según las diferentes áreas de terapia y fases de desarrollo.
• El aumento de la confianza en el gen causal aumenta el éxito relativo, mientras que el tamaño del efecto genético, la frecuencia de alelos menores y el año de descubrimiento tienen un impacto mínimo.

Conclusiones:

• La evidencia genética es un poderoso predictor del éxito en el descubrimiento y desarrollo de medicamentos.
• Existe un importante potencial sin explotar en la utilización de conocimientos genéticos para mejorar la eficiencia y eficacia del desarrollo de fármacos.
• Una mayor exploración de los datos genéticos es esencial para descubrir nuevos objetivos y desarrollar terapias más efectivas.