Una hoja de ruta para medicamentos genéticos asequibles

Área de la Ciencia:

• Biotecnología
• La genética
• Economía médica

Sus antecedentes:

• La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ha aprobado veinte terapias genéticas, incluida la primera terapia de edición de genes basada en CRISPR para la enfermedad de células falciformes, CASGEVY.
• Estas terapias avanzadas son muy prometedoras para el tratamiento de trastornos genéticos y cánceres, pero se asocian con costos extremadamente altos, que superan los 4 millones de dólares por paciente.

Objetivo del estudio:

• Abordar el alto costo y la limitada accesibilidad de las terapias genéticas recientemente aprobadas.
• Proponer modelos alternativos sostenibles para el desarrollo y la comercialización de terapias genéticas desde el descubrimiento hasta el mercado.

Principales métodos:

• Convocar un grupo de trabajo multidisciplinario para elaborar recomendaciones.
• Proponer una nueva estructura de precios y un modelo de negocio para el desarrollo de terapia genética.
• Esbozar estrategias que involucran licencias académicas, innovación en la fabricación y apoyo regulatorio.

Principales resultados:

• Una estructura de precios propuesta podría reducir los costos por paciente en diez veces.
• Se describe un nuevo modelo de negocio que distribuye las responsabilidades y aprovecha diversas fuentes de financiación.
• Se presentan estrategias para la reducción de costos a través de licencias académicas, fabricación y regulación.

Conclusiones:

• Las alternativas sostenibles son cruciales para mejorar la asequibilidad y el acceso a terapias genéticas transformadoras.
• La implementación de los modelos de precios y negocios propuestos, junto con las regulaciones de apoyo y las innovaciones de fabricación, puede ampliar el acceso de los pacientes a tratamientos como CASGEVY.