Video Experimental Relacionado
Updated: May 5, 2026
07:28
Transfection, Selection, and Colony-picking of Human Induced Pluripotent Stem Cells TALEN-targeted with a GFP Gene into the AAVS1 Safe Harbor
Published on: February 1, 2015
19.7K
El enfoque de la terapia génica de "puerto seguro" puede tener un primer éxito
Science (New York, N.Y.)
|January 17, 2025
Resumen
Un nuevo editor de genes restauró con éxito una enzima hepática crítica en un bebé que sufría de un trastorno metabólico grave. Este avance ofrece una nueva esperanza para el tratamiento de enfermedades genéticas raras.
Área de la Ciencia:
- La bioquímica
- La genética
- Pediatría
Sus antecedentes:
- Los bebés con condiciones metabólicas específicas a menudo carecen de enzimas hepáticas esenciales, lo que lleva a graves consecuencias para la salud.
- Los tratamientos actuales para estos trastornos metabólicos son limitados y pueden no abordar completamente la deficiencia enzimática subyacente.
Videos de Conceptos Relacionados
00:49What is Genetic Engineering?
70.6K
Overview
70.6K
00:59Gene Therapy
22.1K
Gene therapy is a technique where a gene is inserted into a person’s cells to prevent or treat a serious disease. The added gene may be a healthy version of the gene that is mutated in the patient, or it could be a different gene that inactivates or compensates for the patient’s disease-causing gene. For example, in patients with severe combined immunodeficiency (SCID) due to a mutation in the gene for the enzyme adenosine deaminase, a functioning version of the gene can be...
22.1K