Pridopidina en la esclerosis lateral amiotrófica: el ensayo de la plataforma HEALEY ALS

Área de la Ciencia:

• La neurociencia
• Farmacología
• Ensayos clínicos

Sus antecedentes:

• La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa progresiva con opciones de tratamiento limitadas.
• El receptor sigma-1 (σ1) es un objetivo terapéutico potencial para la neuroprotección en la ELA.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la eficacia y seguridad de la pridopidina, un agonista de los receptores σ1, en la ralentización de la progresión de la enfermedad en pacientes con ELA.
• Evaluar el impacto de la pridopidina en el estado funcional (ALSFRS-R) y la supervivencia.

Principales métodos:

• Se realizó un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de fase 2/ 3 (HEALEY ALS).
• 163 participantes con ELA fueron asignados al azar para recibir pridopidina oral (45 mg dos veces al día) o placebo durante 24 semanas.
• El resultado primario fue el cambio en la gravedad de la ELA utilizando un modelo de parámetro compartido bayesiano, analizando la función (ALSFRS-R) y la supervivencia.

Principales resultados:

• La pridopidina no alteró significativamente el criterio de valoración primario de la progresión de la ELA (RRD, 0,99; probabilidad de RRD < 1,055).
• No se observaron diferencias significativas en las puntuaciones de ALSFRS-R o en la supervivencia entre los grupos de pridopidina y placebo.
• Las reacciones adversas más comunes fueron caídas y debilidad muscular, con una incidencia similar en ambos grupos.

Conclusiones:

• En este estudio de 24 semanas, la pridopidina no demostró ningún beneficio significativo en la ralentización de la progresión de la enfermedad o en la mejora de los resultados en pacientes con ELA.
• Puede ser necesaria una investigación adicional para explorar el papel de la modulación del receptor σ1 en la ELA, potencialmente con diferentes agentes o poblaciones de pacientes.