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Updated: May 23, 2025
Generation of Induced Neural Stem Cells from Peripheral Mononuclear Cells and Differentiation Toward Dopaminergic Neuron Precursors for Transplantation Studies
Published on: July 11, 2019
Prueba de fase I de neuronas dopaminérgicas derivadas de células hES para la enfermedad de Parkinson
V Tabar1,2,3, H Sarva4, A M Lozano5,6
1Department of Neurosurgery, Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York, NY, USA. tabarv@mskcc.org.
Este ensayo de Fase I de bemdaneprocel, una terapia derivada de células madre embrionarias humanas, demostró seguridad y tolerabilidad en pacientes con enfermedad de Parkinson. Se observaron supervivencia del injerto y mejoras clínicas, lo que respalda una mayor investigación sobre esta terapia celular para la enfermedad de Parkinson.
Área de la Ciencia:
- La neurociencia
- La Medicina Regenerativa
- Ensayos clínicos
Sus antecedentes:
- La enfermedad de Parkinson (EP) es un trastorno neurodegenerativo progresivo caracterizado por la pérdida de neuronas dopaminérgicas.
- Los tratamientos actuales controlan los síntomas pero no detienen la progresión de la enfermedad.
- La terapia celular ofrece una estrategia potencial para reemplazar las neuronas dopaminérgicas perdidas.
Objetivo del estudio:
- Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de bemdaneprocel, un producto de células progenitoras de neuronas dopaminérgicas disponible en el mercado, en pacientes con enfermedad de Parkinson.
- Evaluar la supervivencia del injerto y la eficacia preliminar de bemdaneprocel mediante imágenes y resultados clínicos.
Principales métodos:
- Un ensayo clínico abierto de Fase I (NCT04802733) en el que participaron 12 pacientes con enfermedad de Parkinson.
- Injerto intrastriatal bilateral de bemdaneprocel (baja dosis: 0,9 millones de células; dosis alta: 2,7 millones de células)
- Un año de inmunosupresión, seguido de evaluaciones de seguridad y eficacia de 18 meses que incluyen tomografías PET con 18F-DOPA y puntuaciones MDS-UPDRS.
Principales resultados:
- El ensayo cumplió los objetivos primarios de seguridad y tolerabilidad sin eventos adversos relacionados con el producto celular.
- La absorción de 18F-DOPA PET indicó una supervivencia exitosa del injerto a los 18 meses después del trasplante.
- Se observaron mejoras significativas en las puntuaciones de MDS-UPDRS Parte III OFF (promedio de 23 puntos) en la cohorte de dosis altas, sin discinesias inducidas por el injerto.
Conclusiones:
- Bemdaneprocel demuestra un perfil de seguridad favorable en pacientes con enfermedad de Parkinson.
- La evidencia de la supervivencia del injerto y la mejora funcional apoya el bemdaneprocel como una terapia celular potencial para la enfermedad de Parkinson.
- Estos hallazgos justifican una mayor investigación en estudios clínicos definitivos.
