Progresión y esperanza de vida en la esclerosis lateral primaria

Para caracterizar las características clínicas y los resultados longitudinales en la esclerosis lateral primaria (ELP), incluyendo la mediana de supervivencia desde la aparición de los síntomas y la edad al momento del fallecimiento.

Los autores revisaron retrospectivamente las historias clínicas electrónicas de pacientes diagnosticados con PLS derivados a una clínica especializada en enfermedades de la motoneurona entre 2002 y 2024, analizaron las evaluaciones longitudinales de la Escala Funcional Revisada de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ALSFRS-R) mediante modelos conjuntos y utilizaron los métodos de Kaplan-Meier y tablas de vida para calcular la mediana de supervivencia y la edad al momento del fallecimiento en comparación con los valores basados en la población.

De 52 pacientes, 34 (65 %) eran varones, 41 (79 %) notaron los primeros síntomas en los miembros inferiores y 10 (19 %) en la función corticobulbar. La mediana de edad al inicio de los síntomas fue de 53 años. La tasa anual media de deterioro funcional fue de -1,92 puntos en la escala ALSFRS-R (IC del 95 %: -3,03 a -0,78), con tasas de deterioro máximas iguales en las subpuntuaciones motoras finas y gruesas. Cinco pacientes (10 %) recibieron gastrostomía y tres (6 %) ventilación no invasiva. La mediana de supervivencia desde la aparición de los síntomas fue de 23,1 años (22,7 a no alcanzada), y la mediana de edad al fallecimiento fue de 79,5 años (77,8 a no alcanzada), en comparación con una media de referencia poblacional de 81,9 años (81,1 a 82,8).

La ELP puede ser compatible con una esperanza de vida cercana a la normal. La discapacidad significativa deriva de la disfunción motora de las extremidades, y una minoría de los pacientes requiere soporte nutricional o respiratorio. Esto tiene implicaciones importantes para el asesoramiento y el diseño de ensayos clínicos.