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Updated: Sep 10, 2025
04:44
Imaging Features of Systemic Sclerosis-Associated Interstitial Lung Disease
Published on: June 16, 2020
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Desarrollo de un modelo conceptual de esclerosis sistémica temprana (esclerodermia)
William R Lenderking1,2, Mary Kathleen Ladd3, Nicola Barnes4
1PPD Evidera Patient-Centered Research, Thermo Fisher Scientific, Waltham, MA, USA.
Orphanet journal of rare diseases
|August 20, 2025
Resumen
Este estudio desarrolló un modelo conceptual para la esclerosis sistémica mediante la exploración de las experiencias de los pacientes. El modelo captura diversos síntomas tanto en los subtipos de SSc cutánea limitada (lcSSc) como en los de SSc cutánea difusa (dcSSc).
Área de la Ciencia:
- Reumatología
- Sociología médica
- Resultados informados por los pacientes
Sus antecedentes:
- La esclerosis sistémica (SSc) es un trastorno del tejido conectivo raro y heterogéneo con subtipos cutáneos limitados (lcSSc) y difusos (dcSSc).
- Los modelos existentes carecen de una representación completa de las diversas experiencias de los pacientes en SSc.
- Un modelo conceptual sólido es crucial para avanzar en las estrategias de medición de resultados en la investigación SSc.
Objetivo del estudio:
- Identificar y conceptualizar los principales síntomas y experiencias de la enfermedad de SSc.
- Desarrollar un modelo conceptual integral de los síntomas de SSc que refleje la heterogeneidad de los pacientes.
- Apoyar el desarrollo de instrumentos de medición para ensayos clínicos de SSc.
Principales métodos:
- Una revisión de la literatura dirigida identificó conceptos para la SSc cutánea difusa (dcSSc).
- Se llevaron a cabo entrevistas semiestructuradas de elicitación de conceptos con 44 pacientes adultos con lcSSc y dcSSc.
- Un modelo preliminar de síntomas de la SSC fue refinado en un modelo conceptual final de síntomas de la SSC basado en datos de entrevistas.
Principales resultados:
- Los pacientes informaron 112 síntomas únicos en 13 dominios, de los cuales 26 eran nuevos en la literatura.
- Los síntomas de la mano y la piel fueron universales; los síntomas gastrointestinales y de dolor fueron muy frecuentes (> 95%).
- A pesar de las diferencias de subtipos, la superposición significativa de los síntomas informados, incluida la fibrosis cutánea y los problemas de las manos, respalda un modelo unificado.
Conclusiones:
- El modelo conceptual desarrollado captura efectivamente los síntomas heterogéneos y las experiencias vividas de los pacientes con esclerosis sistémica.
- El modelo abarca los subtipos lcSSc y dcSSc, proporcionando un marco unificado.
- Este modelo puede guiar la selección o creación de instrumentos para medir las experiencias de los pacientes en ensayos clínicos.
