La terapia con Everolimus en dosis muy bajas disminuye los tumores cardíacos en la enfermedad compleja de la...

Área de la Ciencia:

• Cardiología
• En el campo de la oncología
• La genética

Sus antecedentes:

• El complejo de esclerosis tuberosa (TSC) es un trastorno genético que afecta a múltiples órganos.
• Los rabdomiomas cardíacos son una manifestación común de TSC, que puede causar una obstrucción significativa del flujo sanguíneo.
• Las opciones terapéuticas actuales para los tumores cardíacos asociados con TSC son limitadas.

Objetivo del estudio:

• Informar de un caso de éxito del tratamiento con Everolimus para el rabdomioma cardíaco en el complejo de esclerosis tuberosa.
• Para resaltar la eficacia de Everolimus incluso en niveles sanguíneos bajos no documentados anteriormente.
• Establecer una prueba de concepto para el tratamiento intermitente con Everolimus en TSC.

Principales métodos:

• Un paciente con esclerosis tuberosa compleja y rabdomioma cardíaco sintomático fue tratado con Everolimus.
• La dosis de Everolimus se ajustó en función de la respuesta clínica y los niveles sanguíneos.
• El tratamiento incluyó ciclos repetidos de interrupción y reinicio de Everolimus debido a decisiones clínicas.

Principales resultados:

• Se observó una regresión significativa del rabdomioma cardíaco.
• La regresión tumoral se produjo a un nivel bajo documentado de Everolimus en sangre de 2- 3 ng/ ml.
• La administración intermitente de Everolimus demostró su eficacia terapéutica.

Conclusiones:

• Everolimus es eficaz en el tratamiento de los rabdomiomas cardíacos asociados con el complejo de esclerosis tuberosa.
• El beneficio terapéutico se puede lograr con concentraciones sanguíneas muy bajas de Everolimus.
• El tratamiento con Everolimus bajo demanda o intermitente es una estrategia viable para el manejo de la SCT.