Desarrollo del proceso aguas arriba acelerado de adenovirus desde sistemas de alto rendimiento hasta escala clínica

Área de la Ciencia:

• Biotecnología
• Fabricación de terapia génica
• Desarrollo de procesos

Sus antecedentes:

• El virus adeno-asociado (AAV) es un vector de entrega clave en la terapia génica.
• La fabricación actual de AAV enfrenta desafíos que incluyen el alto costo de los bienes (COG), la escalabilidad y las impurezas como los cápsidos vacíos.

Objetivo del estudio:

• Presentar un enfoque simplificado para el desarrollo y la ampliación de la producción ascendente de AAV.
• Para optimizar la productividad, reducir las impurezas y reducir los COG por dosis.
• Demostrar la escalabilidad desde el banco hasta volúmenes comerciales superiores a 1000 L.

Principales métodos:

• Utilizó la triple transfección para la producción de AAV.
• Se emplean tecnologías de alto rendimiento como el sistema AMBR®15 para el desarrollo rápido de procesos.
• Metodologías detalladas de ampliación directa hasta un biorreactor de un solo uso de 2.000 litros.

Principales resultados:

• Se ha logrado un rápido desarrollo del proceso en aguas superiores en menos de dos meses.
• Se ha optimizado con éxito la producción de AAV para aumentar la productividad y reducir las impurezas.
• Demostró un proceso simplificado para escalar la fabricación de AAV.

Conclusiones:

• El enfoque simplificado presentado permite una fabricación de AAV eficiente y escalable.
• Las tecnologías de alto rendimiento aceleran el desarrollo y la optimización de procesos.
• Este método aborda los desafíos clave en la producción de AAV, allanando el camino para terapias génicas rentables.