Gilteritinib en la leucemia mieloide aguda con mutación FLT3: una experiencia italiana en el mundo real

Área de la Ciencia:

• Hematología
• En el campo de la oncología
• Farmacología

Sus antecedentes:

• La leucemia mieloide aguda (LMA) con recaída o refractaria FLT3 presenta desafíos significativos en el tratamiento.
• Gilteritinib es una terapia establecida para esta población de pacientes.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la efectividad clínica real de gilteritinib en pacientes con LMA con mutación FLT3 recurrente o refractaria.
• Evaluar el papel de gilteritinib como puente hacia el trasplante de células madre alogénicas (allo-SCT) y su impacto en los resultados de supervivencia.

Principales métodos:

• Un estudio en el mundo real en el que participaron 205 pacientes con LMA con mutación R/R FLT3.
• Los pacientes recibieron gilteritinib a través de un programa de acceso ampliado.
• Se analizaron los resultados, incluida la remisión completa, la supervivencia global (SO) y las tasas de allo-SCT.

Principales resultados:

• El 60,5% de los pacientes recibieron gilteritinib como puente a la allo-SCT, y el 52,4% logró una remisión completa.
• La OS mediana para la cohorte fue de 11,0 meses; las tasas de OS a 1 año y 3 años fueron de 46,8% y 28,5%, respectivamente.
• Los pacientes sometidos a allo-SCT después de gilteritinib mostraron mejoras en las tasas de supervivencia post-transplante.

Conclusiones:

• Los datos del mundo real confirman la eficacia de gilteritinib en la LMA con mutación R/R FLT3, consistente con los ensayos clínicos.
• Gilteritinib hace un puente eficaz entre una proporción significativa de pacientes elegibles para trasplante y la allo-SCT, lo que lleva a fomentar la supervivencia a largo plazo.