Medidas de resultado en el PIDC: una revisión del alcance y la cartografía

Área de la Ciencia:

• Neurología
• Enfermedades autoinmunes
• Ensayos clínicos

Sus antecedentes:

• La polineuropatía inflamatoria desmielinizante crónica (PIDC) es un trastorno autoinmune raro con diversos síntomas.
• Esta heterogeneidad complica el seguimiento de la enfermedad y la evaluación de la respuesta al tratamiento.
• La estandarización de las evaluaciones de resultados clínicos es crucial para la gestión de la PIDC.

Objetivo del estudio:

• Realizar una visión global de los COA utilizados en la investigación del CIDP.
• Identificar y cartografiar las emisiones de COA recogidas en la literatura científica.
• Dar prioridad a las AOC clínicamente relevantes para los pacientes con PIDC.

Principales métodos:

• Se realizó una revisión estructurada de la literatura y un mapeo de las publicaciones del CIDP de 2010 a 2023.
• Las búsquedas complementarias y la consulta de expertos identificaron las principales CA históricas y relevantes.
• Los expertos clínicos dieron prioridad a las COA identificadas en función de la relevancia del CIDP.

Principales resultados:

• Se identificaron 99 COA distintos en 524 publicaciones.
• El deterioro funcional y la carga humanística fueron las categorías de AOC más frecuentes.
• INCAT (45,6%), el puntaje MRC (37,4%) y I-RODS (29,2%) fueron los COA más destacados.

Conclusiones:

• Existe una heterogeneidad significativa en el uso actual del COA del CIDP.
• INCAT, I-RODS y el puntaje MRC son medidas básicas, pero no cubren todos los aspectos del CIDP.
• La falta de biomarcadores validados y la heterogeneidad de la COA impiden la evaluación del tratamiento CIDP, lo que requiere más investigación para medidas de resultado integrales.