Terapia génica viral retiniana: impacto de la vía de administración en los eventos adversos graves - Una revisión...

Área de la Ciencia:

• Oftalmología
• Terapia génica
• Enfermedades de la retina

Sus antecedentes:

• La terapia génica viral de la retina tiene como objetivo tratar la pérdida de visión.
• Los eventos adversos graves (ESA) son una preocupación en estos procedimientos.
• La comprensión de las EAS en modelos humanos y animales es crucial para la seguridad.

Objetivo del estudio:

• Determinar la prevalencia de EAS en la terapia génica viral de la retina.
• Analizar las tendencias de las EAS en cirugías de terapia génica humana y modelos animales.

Principales métodos:

• Una revisión de la literatura identificó los estudios relevantes en humanos y animales.
• Los estudios incluidos se centraron en la terapia génica viral, las inyecciones subretinales e intravítreas.
• Se consideraron únicamente los estudios que examinaron las EAE en ensayos clínicos y LUXTURNA posterior a la aprobación.

Principales resultados:

• En los ensayos clínicos, se produjeron EAC en el 11,6% de los ojos con inyecciones subretinales frente al 3,2% con inyecciones intravítreas.
• Las inyecciones intravítreas tuvieron menos EAE y menos pérdida de visión; la inflamación fue común.
• Las inyecciones subretinales mostraron una mayor eficacia pero más EAE, principalmente pérdida de la visión.

Conclusiones:

• Las inyecciones subretinales ofrecen una mayor eficacia pero conllevan mayores riesgos de EAE en comparación con las inyecciones intravítreas.
• Los patrones de EAS observados en humanos y animales son consistentes, lo que sugiere un valor predictivo para la seguridad.
• Se necesita una administración, dosificación y monitorización optimizadas para mejorar la seguridad y eficacia de la terapia génica.