Un estudio clínico multicéntrico de un solo brazo del protocolo de leucemia promyelocítica aguda del grupo de cáncer infantil chino-2017 (CCCG-APL-2017)

Área de la Ciencia:

• Hematología
• En el campo de la oncología
• Farmacología

Sus antecedentes:

• La fórmula de Realgar-Indigo Naturalis (RIF) es un medicamento tradicional chino clave para la leucemia mielótica aguda pediátrica (APL).
• La dosificación clínica de RIF carece de estandarización, y los datos a largo plazo sobre RIF combinado con ácido all- trans retinoico (ATRA) en la LPA pediátrica son limitados.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo del protocolo CCCG-APL-2017, combinando RIF y ATRA, en pacientes pediátricos con APL.
• Evaluar la supervivencia libre de acontecimientos (EFS) y la supervivencia global (OS) en una cohorte grande.

Principales métodos:

• Un ensayo clínico multicéntrico de un solo brazo (ChiCTR- OIC-16010014) en el que participaron 200 pacientes pediátricos recién diagnosticados con LPA.
• Los pacientes recibieron el protocolo CCCG-APL-2017 con RIF y ATRA durante la consolidación.
• Monitoreo de los niveles plasmáticos de arsénico, resultados de supervivencia y incidencia del síndrome de diferenciación (SD).

Principales resultados:

• Las tasas de OS a seis años fueron del 100% (bajo riesgo) y del 97,6% (alto riesgo); las tasas de EFS a seis años fueron del 98,3% (bajo riesgo) y del 97,6% (alto riesgo).
• Los niveles plasmáticos de arsénico se mantuvieron estables con RIF (60 mg/ kg/ día) y volvieron a la línea basal en los 14 días posteriores a la interrupción del tratamiento.
• El control de glóbulos blancos (WBC) ≤ 30 × 10 ^ 9 / L durante la inducción redujo la incidencia / gravedad de DS.

Conclusiones:

• El protocolo CCCG-APL-2017 que combina RIF y ATRA es efectivo y seguro para el tratamiento de la APL pediátrica.
• El tratamiento demuestra excelentes resultados de supervivencia a largo plazo.
• La dosificación estandarizada de RIF y el control de glóbulos blancos son cruciales para el manejo de la APL y sus complicaciones de tratamiento.