Células CAR T dirigidas a GD2 en el neuroblastoma de alto riesgo: ensayo de fase 1/2

Área de la Ciencia:

• Oncología Pediátrica
• La inmunoterapia
• Tratamiento celular

Sus antecedentes:

• El neuroblastoma es un cáncer infantil de alto riesgo con malos resultados para los casos metastásicos, recidivantes o refractarios.
• La terapia con células T receptoras del antígeno quimérico (CAR) ofrece una vía prometedora para el tratamiento de tales tumores malignos agresivos.

Objetivo del estudio:

• Presentar los resultados finales de seguridad y eficacia del tratamiento con GD2-CART01 en niños con neuroblastoma de alto riesgo.
• Para evaluar la tasa de respuesta global (RGO), la tasa de remisión completa, la supervivencia global (SG) y la persistencia de GD2-CART01.

Principales métodos:

• Ensayos clínicos de fase 1 y 2 y exención hospitalaria en los que participaron 54 niños con neuroblastoma de alto riesgo.
• Administración de GD2-CART01 de tercera generación a una dosis máxima tolerada de 10 × 10^6 células CAR+/kg.
• Monitoreo de la seguridad, incluido el síndrome de neurotoxicidad asociada a células efectoras inmunitarias (ICANS), y los parámetros de eficacia.

Principales resultados:

• No hay nuevas señales de seguridad; se produjeron ICANS (Grado 3) en cuatro niños tratados con rimiducida.
• La ORR fue del 66% en la cohorte de ensayo clínico y del 77% en la población objetivo (baja carga de enfermedad).
• La OS a 5 años fue del 42, 67% para la cohorte del ensayo y del 68% para la población objetivo; se observó una mejoría en la supervivencia con las líneas de tratamiento anteriores.

Conclusiones:

• El tratamiento con GD2-CART01 es seguro e induce remisiones duraderas en niños con neuroblastoma de alto riesgo.
• El tratamiento precoz y la baja carga de enfermedad se asocian con resultados de supervivencia superiores.
• GD2-CART01 representa una opción terapéutica viable para el neuroblastoma refractario o recidivante.