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Updated: Sep 10, 2025
Establishment and Characterization of Patient-Derived Xenograft Models of Anaplastic Thyroid Carcinoma and Head and Neck Squamous Cell Carcinoma
Published on: June 2, 2023
Un estudio de fase 3 de la eficacia y seguridad de Pexidartinib en pacientes de Asia oriental con tumor de células
Hairong Xu1, Po-Kuei Wu2,3, Zhaoming Ye4
1Department of Orthopedic Oncology Surgery, Beijing Ji Shui Tan Hospital, 31 Xinjiekou E St, Xicheng District, Beijing, 100035, China.
Pexidartinib mostró beneficios clínicos en pacientes de Asia oriental con tumor tenosinovial de células gigantes (TGCT). El perfil de seguridad fue consistente con estudios previos, con efectos secundarios comunes que incluyen cambios en el color del cabello y enzimas hepáticas elevadas.
Área de la Ciencia:
- En el campo de la oncología
- Farmacología
- Ensayos clínicos
Sus antecedentes:
- El tumor de células gigantes tenosinovial (TGCT) es una proliferación neoplásica rara.
- Pexidartinib tiene como objetivo el receptor del factor estimulante de colonias 1 (CSF1R).
- Estudios previos han establecido la eficacia de pexidartinib en TGCT.
Objetivo del estudio:
- Evaluar la eficacia y seguridad de pexidartinib en pacientes de Asia Oriental con TGCT.
- Para evaluar las tasas de respuesta utilizando RECIST v1.1 y el puntaje de volumen tumoral (TVS).
- Para controlar los cambios en el rango de movimiento de las articulaciones (ROM) y los eventos adversos.
Principales métodos:
- Se realizó un estudio de fase 3 multicéntrico, de un solo brazo (NCT04488822).
- 40 pacientes de Asia Oriental con TGCT sintomático recibieron pexidartinib en dosis de 400 mg dos veces al día.
- La eficacia se evaluó por el índice de respuesta global (ORR, por sus siglas en inglés) a la semana 25, con criterios de valoración secundarios que incluían ROM y TEAE.
Principales resultados:
- RECIST v1.1 ORR fue del 22,5% y TVS ORR fue del 47,5%.
- Se observaron mejoras en el rango de movimiento (ROM) a la semana 25.
- Todos los pacientes experimentaron eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), con un grado ≥3 de TEAE en el 40%.
Conclusiones:
- Pexidartinib demostró beneficios clínicos en pacientes del este de Asia con TGCT sintomático.
- El perfil de seguridad observado fue comparable al de estudios previos con pexidartinib.
- Pexidartinib representa una opción de tratamiento viable para esta población de pacientes.
