Tamaño de la muestra efectiva anterior cuando se toma prestado en la escala de efecto del tratamiento

Área de la Ciencia:

• Estadísticas biológicas
• Ensayos clínicos
• Inferencia Bayesiana

Sus antecedentes:

• El préstamo de datos externos bayesianos se utiliza cada vez más en ensayos clínicos.
• El tamaño exacto de la muestra efectiva previa (ESS, por sus siglas en inglés) es fundamental para el control de la información prestada.
• Los métodos existentes del ESS se centran principalmente en el control de los préstamos, no en las escalas de efecto del tratamiento.

Objetivo del estudio:

• Extender la definición del ESS de la relación de información local esperada (ELIR) a la escala del efecto del tratamiento.
• Proporcionar un marco general y derivar el ESS para diversos parámetros y medidas del efecto del tratamiento.
• Evaluar la propiedad de predicción de la consistencia del ESS ELIR propuesto.

Principales métodos:

• Ampliación de la definición del ESS para el coeficiente de información local esperado (ELIR).
• Derivación del ESS para varios tipos de puntos finales y medidas del efecto del tratamiento.
• Evaluación de la consistencia predictiva para las diferentes combinaciones de puntos finales y efectos del tratamiento.

Principales resultados:

• La definición de ELIR ESS se extendió con éxito a la escala del efecto del tratamiento.
• Se derivaron fórmulas para evaluaciones previas de la eficacia del tratamiento para múltiples tipos de puntos finales y efectos del tratamiento.
• La consistencia predictiva se mantuvo sólo para la diferencia entre dos parámetros normales.

Conclusiones:

• Los métodos desarrollados cubren la brecha en el cálculo de la ESS previa en la escala del efecto del tratamiento.
• Los hallazgos ponen de relieve la importancia de tener en cuenta los tipos de puntos finales y efectos del tratamiento al aplicar ELIR ESS.
• Las implementaciones de R están disponibles para facilitar la aplicación de estos nuevos métodos de ESS en la práctica.