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Updated: Sep 10, 2025

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Published on: September 20, 2019

Diseño del ensayo clínico de cáncer isotónico de fase I utilizando los resultados informados por los pacientes

Nolan A Wages¹, Ruitao Lin²

¹Department of Biostatistics, Virginia Commonwealth University, Richmond, Virginia, U.S.A.

Statistics in biopharmaceutical research

|August 22, 2025

Resumen

Este estudio introduce un nuevo diseño adaptativo para ensayos clínicos de fase I, el diseño isotónico de resultados informado por el paciente (PRO-ISO), que utiliza los resultados informados por el paciente para asignar dosis de forma segura y determinar la dosis máxima tolerada (DMT). El diseño PRO-ISO muestra un rendimiento comparable al de los métodos existentes en las simulaciones.

Área de la Ciencia:

Diseño del ensayo clínico
Farmacometría
Estadísticas biológicas

Sus antecedentes:

Los ensayos clínicos de fase I son cruciales para determinar las dosis seguras y efectivas de los medicamentos.
Los métodos tradicionales pueden no capturar completamente la experiencia del paciente o adaptarse a las señales de toxicidad de manera efectiva.
La integración de los resultados informados por el paciente (PRO) ofrece un enfoque más centrado en el paciente para la escalada de la dosis.

Objetivo del estudio:

Introducir y evaluar un nuevo diseño de ensayo clínico adaptativo de Fase I, el diseño isotónico de resultados informado por el paciente (PRO-ISO).
Comparar el rendimiento del diseño PRO-ISO con métodos establecidos como el método de reevaluación continua de los resultados informados por los pacientes (PRO-CRM).
Ampliar la metodología PRO-ISO para abordar las toxicidades de aparición tardía en ensayos clínicos.

Principales métodos:

Desarrollo del diseño adaptativo PRO-ISO para ensayos de fase I.
Estudios de simulación para evaluar las características de funcionamiento, incluida la asignación de dosis y la recomendación de dosis objetivo.
Comparación con el PRO-CRM y un índice de referencia óptimo no paramétrico para la configuración del PRO.
Extensión metodológica para incorporar toxicidades de aparición tardía.

Principales resultados:

El diseño de PRO-ISO asigna efectivamente a los participantes dosis tolerables, adaptándose a los eventos de toxicidad de resultado observados por los pacientes.
Los resultados de la simulación indican que el PRO-ISO tiene un rendimiento comparable al PRO-CRM en la recomendación de dosis y la asignación de pacientes.
El PRO-ISO demuestra un buen rendimiento en relación con un índice de referencia óptimo no paramétrico en el entorno PRO.

Conclusiones:

El diseño de PRO-ISO proporciona un enfoque flexible y eficaz para los ensayos clínicos de Fase I, mejorando la seguridad del paciente y la determinación de la dosis.
Este nuevo diseño integra los resultados informados por los pacientes de manera robusta, ofreciendo información valiosa sobre la tolerabilidad del medicamento.
La metodología es adaptable a escenarios complejos, incluidas las toxicidades de aparición tardía, lo que mejora su aplicabilidad clínica.

Palabras clave:

determinación de la dosis Regresión isotónica toxicidad de aparición tardía resultados informados por los pacientes

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