Protocolo de ensayo de seguridad y viabilidad de la metformina en lactantes después de una lesión cerebral perinatal

Área de la Ciencia:

• Neurología Neonatal
• Farmacología
• Ensayos clínicos

Sus antecedentes:

• Los bebés con encefalopatía hipóxica isquémica (EHI) enfrentan riesgos significativos de desarrollo neurológico.
• Las terapias complementarias eficaces para proteger el cerebro son cruciales para el tratamiento de la EHI.
• La metformina, un medicamento antidiabético, muestra potencial neurorestaurador pero no se ha estudiado en bebés.

Objetivo del estudio:

• Evaluar la seguridad y viabilidad de la administración de metformina a los lactantes con EHI.
• Determinar la farmacocinética (PK) de la metformina en esta población infantil.
• Para establecer la dosis óptima para futuros ensayos clínicos.

Principales métodos:

• Un ensayo clínico pragmático diseñado con el aporte del paciente y la familia.
• Modelado farmacocinético basado en la fisiología (PBPK) para determinar la dosificación infantil.
• Un régimen de aumento de la dosis (25%, 50% y 100% de la dosis objetivo) durante 12 semanas.
• Monitoreo de eventos de seguridad y evaluaciones de viabilidad, incluido el monitoreo de la glucosa en el hogar.

Principales resultados:

• El modelado farmacocinético basado fisiológicamente (PBPK) identificó una dosis objetivo óptima de 32 mg/ kg/ día.
• El estudio informará sobre la incidencia de los eventos de seguridad y las medidas de viabilidad.
• El modelo de PBPK infantil se validará con las muestras de estudio recogidas.

Conclusiones:

• Este ensayo es el primero en el que se investiga la metformina en lactantes con EHI.
• Los resultados servirán de guía para futuras investigaciones sobre la metformina como agente neurorestaurador para los lactantes.
• El establecimiento de una dosificación segura y efectiva de metformina es clave para el tratamiento potencial de la EHI.