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Updated: Sep 10, 2025
10:19
MicroRNA Expression Profiles of Human iPS Cells, Retinal Pigment Epithelium Derived From iPS, and Fetal Retinal Pigment Epithelium
Published on: June 24, 2014
11.5K
Potencial terapéutico del trasplante de EPI derivado de células iPS alogénicas para el RPE65-LCA
Akiko Maeda1,2, Daiki Sakai1,2, Satoshi Yokota1,2
1Kobe City Eye Hospital, Japan.
American journal of ophthalmology case reports
|August 25, 2025
Resumen
El trasplante de epitelio pigmentario de la retina derivado de células madre pluripotentes inducidas muestra potencial para la amaurosis congénita RPE65-Leber. A pesar de las complicaciones iniciales, la visión mejoró significativamente y se mantuvo durante cuatro años.
Área de la Ciencia:
- Oftalmología
- La Medicina Regenerativa
- La genética
Sus antecedentes:
- La amaurosis congénita de Leber (ACL) es una distrofia retiniana hereditaria grave.
- Las mutaciones del gen RPE65 causan una parte significativa de los casos de ACL.
- Los tratamientos actuales para el RPE65-LCA son limitados, especialmente para los pacientes mayores o aquellos que no son elegibles para la terapia génica.
Objetivo del estudio:
- Evaluar la seguridad y eficacia del trasplante de epitelio pigmentario de retina derivado de células madre pluripotentes (iPS) en un paciente con ACL asociado a RPE65.
- Evaluar los resultados visuales a largo plazo y la función de la retina después del procedimiento de trasplante.
Principales métodos:
- Trasplante alogénico de RPE derivado de células iPS en el espacio subretinal de un paciente varón de 46 años con RPE65-LCA.
- Monitoreo de la presión intraocular, la agudeza visual mejor corregida (AV) y la sensibilidad de la retina después del trasplante.
- Eliminación quirúrgica de una membrana epiretinal (MER) que se formó debido a la migración celular.
Principales resultados:
- Aumento inicial de la presión intraocular después del trasplante (IOP) y pérdida temporal de la visión a la percepción de la luz (LP).
- Formación y posterior extirpación quirúrgica de una membrana epiretinal (MER).
- Mejora significativa en VA a 1,4 (logMAR) desde LP en dos años, con mejoras sostenidas hasta cuatro años.
- Sensibilidad aumentada de la retina demostrada mediante pruebas de estímulo de campo completo (FST) y microperimetría.
Conclusiones:
- Si bien el trasplante de suspensión celular para RPE presenta consideraciones de seguridad (por ejemplo, elevación de la PIO, formación de ERM), ofrece una vía terapéutica potencial para RPE65-LCA.
- Este enfoque puede beneficiar a pacientes inadecuados o mayores que el rango de edad típico para la terapia génica RPE65.
- Las mejoras funcionales a largo plazo sugieren la viabilidad e integración de RPE derivado de células iPS trasplantadas.
