Protocolo de acceso ampliado multicéntrico para la investigación a través del acceso a la trehalosa en personas con...

Área de la Ciencia:

• La neurociencia
• Farmacología clínica
• Los biomarcadores

Sus antecedentes:

• Los Protocolos de Acceso Ampliado (EAP) permiten el acceso de los pacientes a tratamientos de investigación fuera de los ensayos clínicos.
• Los EAP pueden ejecutarse en paralelo con los ensayos clínicos aleatorizados (ECA), generando valiosas pruebas del mundo real.
• Este estudio detalla un EAP financiado por los Institutos Nacionales de Salud (NIH) para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Objetivo del estudio:

• Evaluar la seguridad y eficacia de la trehalosa en pacientes con ELA a través de un PEA.
• Establecer un marco para los PAE multicéntricos que complementen los datos de los ECA.
• Poner a disposición los datos y muestras recogidos para futuras investigaciones.

Principales métodos:

• Setenta participantes con ELA fueron inscritos en 20 centros de estudio de los Estados Unidos.
• Los participantes recibieron trehalosa durante hasta 24 semanas.
• Se recogieron datos clínicos y biomarcadores, incluidas las puntuaciones de cadena ligera de neurofilamento y ALSFRS-R.

Principales resultados:

• El tratamiento con trehalosa no tuvo un impacto significativo en los niveles de la cadena ligera del neurofilamento.
• No se observó ningún efecto significativo en la progresión de la enfermedad, medido por ALSFRS-R y la capacidad vital lenta.
• No se identificaron riesgos inesperados relacionados con el tratamiento; los eventos adversos graves no estuvieron relacionados con la trehalosa.

Conclusiones:

• El EAP estableció con éxito un marco para el acceso ampliado multicéntrico.
• Los datos generados a partir de este EAP pueden complementar los hallazgos de ECA para la práctica clínica.
• Otros PAE financiados por los NIH están en curso, y los datos/muestras de los estudios están disponibles para la investigación.