Medicamentos de ARN y nanoportadores no virales en oncología: estado actual y conceptos emergentes

Área de la Ciencia:

• Biotecnología y nanomedicina
• Terapéutico en Oncología
• Biología molecular

Sus antecedentes:

• Las moléculas de ARN presentan nuevas vías terapéuticas en oncología, distintas de las drogas convencionales.
• Los principales desafíos para las terapias de ARN incluyen una baja estabilidad y farmacocinética, lo que limita la aplicación clínica.
• Las formulaciones de nanopartículas no virales son esenciales para proteger, entregar e internalizar las cargas útiles de ARN.

Objetivo del estudio:

• Revisar varias clases de ARN como posibles fármacos candidatos para aplicaciones oncológicas.
• Discutir diferentes sistemas de nanopartículas no virales para una formulación y entrega eficientes de ARN.
• Explorar el papel de las terapias de ARN en las terapias basadas en células in vivo y ex vivo.

Principales métodos:

• Revisión exhaustiva de las clases de ARN: pequeños ARN interferentes (siRNA), pequeños ARN guías (sgRNA), ARN mensajeros (mRNA), ARN circulares (circRNA) y microARN (miRNA).
• Análisis de diversos sistemas de nanocarrier no virales diseñados para la formulación de ARN.
• Evaluación de estrategias terapéuticas de ARN para la pérdida de función, la ganancia de función y la modulación de la expresión génica.

Principales resultados:

• Varios tipos de ARN (ARN si, ARNm, ARNm, etc.) ofrecen diversos mecanismos para interferir con las vías del cáncer.
• Los sistemas de nanopartículas demuestran el potencial para la entrega de ARN a medida en función del órgano objetivo, la célula y el tipo de ARN.
• Los sistemas no virales son críticos para la modificación ex vivo de las células inmunes, ofreciendo una alternativa a los métodos virales.

Conclusiones:

• Los sistemas de nanopartículas no virales son indispensables para realizar el potencial clínico de las terapias de ARN en oncología.
• Se necesitan nanoportadores sofisticados para ofrecer terapias de ARN combinadas con diversas propiedades.
• Los avances en los sistemas de administración no virales son clave para superar las limitaciones actuales en los tratamientos contra el cáncer basados en ARN.