Estudios fundamentales para medicamentos que están a punto de lanzarse para enfermedades raras: ¿Apoyarán mejor que...

Área de la Ciencia:

• Farmacoeconomía
• Diseño del ensayo clínico
• Enfermedades raras

Sus antecedentes:

• Las organizaciones de evaluación de tecnologías de la salud y los pagadores desafían los diseños de ensayos clínicos para medicamentos para enfermedades raras.
• Entre las preocupaciones se encuentran los estudios fundamentales de fase II, los diseños de un solo brazo o de etiqueta abierta, los resultados no finales y el uso limitado de los resultados informados por los pacientes (PRO).

Objetivo del estudio:

• Examinar el diseño de estudios fundamentales para los medicamentos para enfermedades raras que entren en el mercado italiano para 2026.
• Evaluar si estos diseños presentan problemas similares planteados por las organizaciones de evaluación de tecnologías sanitarias y los pagadores.

Principales métodos:

• Se identificaron 154 nuevos medicamentos para enfermedades raras y sus estudios fundamentales utilizando bases de datos de Biomedtracker y ensayos clínicos.
• Diseños de ensayos analizados, incluidos los brazos de estudio, el cegamiento, los comparadores, los puntos finales y la inclusión de los PRO.

Principales resultados:

• Los diseños de brazo único comprendieron el 36% de los ensayos.
• Aproximadamente el 50% de los ensayos controlados aleatorios (ECA) utilizaron comparadores activos, y el 61% fue doble ciego.
• El 82% de los parámetros de valoración primarios fueron sustitutos y el 59% de los estudios incluyeron PRO.

Conclusiones:

• Los hallazgos confirmaron parcialmente las expectativas con respecto a los parámetros de valoración sustitutivos, pero revelaron un uso de ECA con comparadores activos superior al previsto.
• El aumento de los estudios directos podría reducir la incertidumbre de lanzamiento al mercado.
• El papel limitado de los resultados informados por los pacientes sigue siendo un problema persistente.