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Updated: Sep 10, 2025

A Precision Medicine Tool for Measurement and Monitoring of Hemoglobin S in Sickle Cell Disease Patients Receiving Transfusion Therapy
Análisis de la relación costo-efectividad del crizanlizumab en la enfermedad de células falciformes en Irán
Marzieh Nosrati1,2, Shadi Izadidehkordi2,3, Shekoufeh Nikfar1,2
1Personalized Medicine Research Center, Endocrinology and Metabolism Research Institute, Tehran University of Medical Sciences, Tehran, Iran.
El crizanlizumab no es rentable para la enfermedad de células falciformes (ECF) en Irán. Incluso con una reducción de precio del 20%, su alto costo excede el umbral aceptable tanto para la monoterapia como para el tratamiento combinado con hidroxiurea.
Área de la Ciencia:
- Farmacoeconomía
- Economía de la salud
- Hematología
Sus antecedentes:
- La prevalencia de la enfermedad de células falciformes (ECF) está aumentando a nivel mundial.
- Los nuevos medicamentos aprobados por la FDA para la SCD a menudo son inaccesibles en los países de ingresos bajos y medios (LMIC) debido a los altos costos.
- El crizanlizumab presenta beneficios clínicos y económicos potenciales, pero su rentabilidad en Irán no ha sido estudiada.
Objetivo del estudio:
- Evaluar la rentabilidad del crizanlizumab para la anemia falciforme en Irán.
- Para comparar la monoterapia con crizanlizumab frente al placebo.
- Para comparar el crizanlizumab en combinación con hidroxiurea frente a la hidroxiurea sola.
Principales métodos:
- Se utilizó un modelo de árbol de decisión y un análisis de costo-utilidad.
- La perspectiva del estudio fue el sistema de salud de Irán.
- Los datos del ensayo SUSTAIN informaron sobre la eficacia, con un análisis de sensibilidad realizado sobre los costos de los medicamentos.
Principales resultados:
- El coeficiente de rentabilidad incremental (ICER) para el crizanlizumab con hidroxiurea fue de 398 881 USD, superando el umbral de rentabilidad de Irán.
- La monoterapia con crizanlizumab también excedió el umbral.
- El análisis de sensibilidad indicó que una reducción del precio del 20% no hacía que el crizanlizumab fuera rentable.
Conclusiones:
- El crizanlizumab no es un tratamiento rentable para la anemia falciforme en Irán.
- Ni la monoterapia ni la terapia combinada con hidroxiurea cumplen los criterios de rentabilidad.
- El alto precio de los medicamentos sigue siendo un obstáculo importante para el acceso en los PIM.
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