Plataformas microfluídicas para la terapia génica ex vivo e in vivo

Área de la Ciencia:

• Biotecnología
• Ingeniería biomédica
• Terapia molecular

Sus antecedentes:

• Las terapias con ácido nucleico (NAT) son prometedoras clínicamente, pero se enfrentan a desafíos en su aplicación.
• La entrega eficiente y escalable es crucial para la terapia génica ex vivo e in vivo.
• Los microfluidos ofrecen un control preciso para la entrega intracelular y la fabricación de portadores.

Objetivo del estudio:

• Para revisar las estrategias microfluídicas para la entrega de genes celulares.
• Discutir la síntesis de portadores para la administración sistémica.
• Destacar los sistemas microfluídicos integrados que unifican la administración ex vivo e in vivo.

Principales métodos:

• Mecanoporación, electroporación y sonoporación para la entrega celular.
• Síntesis de nanopartículas de lípidos, partículas poliméricas y vesículas extracelulares.
• Desarrollo de sistemas microfluídicos integrados para el suministro combinado y la ingeniería.

Principales resultados:

• Los microfluidos permiten una entrega intracelular precisa y una fabricación de portadores consistente.
• Los sistemas integrados agilizan los flujos de trabajo desde la manipulación celular hasta la orientación hacia los tejidos.
• Los ejemplos incluyen la entrega de material genético a las células secretoras de EV y el encapsulamiento de hidrogel.

Conclusiones:

• Las plataformas microfluídicas integradas son fundamentales para los NAT de próxima generación.
• Estas plataformas facilitan la terapia génica escalable, programable y clínicamente traducible.
• La convergencia de la entrega de genes y la ingeniería de portadores es clave para el avance de las NAT.