Cambios ecocardiográficos con Mavacamten en la miocardiopatía hipertrófica no obstructiva: conocimientos...

Área de la Ciencia:

• Cardiología
• Farmacología
• Ensayos clínicos

Sus antecedentes:

• La cardiomiopatía hipertrófica no obstructiva sintomática (nHCM) carece actualmente de terapias dirigidas aprobadas.
• El ensayo ODYSSEY- HCM evaluó la eficacia de mavacamten en la nHCM, pero no cumplió con los parámetros de valoración primarios para la capacidad funcional o los resultados informados por los pacientes.

Objetivo del estudio:

• Realizar un análisis exploratorio de los cambios ecocardiográficos en pacientes con nHCM tratados con mavacamten.
• Evaluar el impacto de mavacamten en la función y estructura del ventrículo izquierdo (LV) y el atrio izquierdo (LA) durante 48 semanas.

Principales métodos:

• Fase 3, ensayo aleatorizado controlado con placebo en el que participaron pacientes con CMNH sintomática.
• Los pacientes recibieron mavacamten (titulado de 1 a 15 mg/ día) o placebo.
• Se realizaron evaluaciones ecocardiográficas de la función sistólica/ diastólica LV y la función LA al inicio y en la semana 48.

Principales resultados:

• Mavacamten redujo significativamente el grosor máximo de la pared de LV, el índice de masa de LV y E/ e' en comparación con el placebo.
• Se observó una reducción de la FEV corregida por placebo, con un 21,5% de los pacientes con mavacamten que experimentaron una FEV < 50%, que se revirtió al interrumpir el tratamiento.
• Los pacientes que mantuvieron un LVEF ≥50% mostraron una mejora de la tensión longitudinal global de LV, y se observaron mejoras significativas en la tensión contráctil y conductiva de LA.

Conclusiones:

• Mavacamten demostró mejoras direccionales en los marcadores de la función LV diastólica y LA y una modesta regresión de la hipertrofia LV.
• Una proporción notable de pacientes experimentó una reducción en el LVEF, lo que pone de relieve la necesidad de un monitoreo cuidadoso y posibles ajustes de dosis.
• La reducción de la EFLV observada fue reversible tras la interrupción del tratamiento con mavacamten.